WASHINGTON (dpa-AFX) - Die US-Medikamentenbehörde FDA hat ein Gentherapie-Mittel zugelassen, bei dem eine einzelne Dosis mehr als zwei Millionen Dollar kostet. Das Medikament namens Zolgensma soll zur Behandlung der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (Muskelschwund) bei Säuglingen und Kleinkindern zur Anwendung kommen. Der Hersteller Novartis <CH0012005267> teilte mit, eine Einmalbehandlung solle eine teurere lebenslange Therapie der Krankheit ersetzen. Die für die Behandlung erforderliche Einzeldosis kostet nach Angaben von Novartis 2,125 Millionen Dollar (knapp 1,9 Millionen Euro).

Die FDA genehmigte den Einsatz des Mittels am Freitag (Ortszeit) bei Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren. US-Medien berichteten, es sei das teuerste Medikament, das die FDA je zugelassen habe. Zolgensma ist zunächst nur in den USA verfügbar. Novartis bemüht sich nach eigenen Angaben auch um eine Zulassung in Europa und in Japan.

Kinder, die an der schwersten Form von Spinaler Muskelatrophie leiden, sterben häufig schon vor ihrem zweiten Geburtstag. Die Betroffenen haben Schwierigkeiten etwa beim Atmen, beim Schlucken und beim Hochhalten ihres Kopfes. Novartis teilte mit, durch die Einmalbehandlung mit Zolgensma solle ein defektes oder fehlendes Gen ersetzt werden. In klinischen Tests mit dem Medikament hätten Patienten Besserungen gezeigt, die im normalen Krankheitsverlauf nicht vorkämen. Sie hätten unter anderem sitzen und sprechen können./cy/DP/zb