ALBIREO PHARMA WKN: A2DF99 ISIN: US01345P1066 Kürzel: BDQM Forum: Aktien Thema: Hauptdiskussion

Jetzt geht's ab! Spannung pur ....

Sehr zuversichtlicher Call mit Ron Cooper heute bei William Blair. Also Daumen drücken für Dienstag und den 27.07. (EMA approval).

Dito

Ich warte auf diesen Moment quasi 2-3 Jahre…

Noch 10 Tage bis PDUFA. Zulassung könnte jederzeit kommen. Die nächsten Tage werden spannend

Albireo erhält eine positive CHMP-Beurteilung für Odevixibat zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC)

https://www.finanzen.at/nachrichten/aktien/albireo-erhaelt-eine-positive-chmp-beurteilung-fuer-odevixibat-zur-behandlung-der-progressiven-familiaeren-intrahepatischen-cholestase-pfic-1030454991

https://seekingalpha.com/article/4421373-albireo-valued-higher-based-on-odevixibat?source=content_type%3Areact%7Csection%3AAll%7Csection_asset%3AAnalysis%7Cfirst_level_url%3Asymbol%7Cbutton%3ATitle%7Clock_status%3ANo%7Cline%3A2 Kursziel von 65 Dollar mit Zulassung in USA. Diesen oder spätestens nächsten Monat sollte zudem die Zulassung in Europa erfolgen

Bald ist es soweit. „Road to $1 billion revenue“

Hier geht's bald zur sache

https://www.reuters.com/article/brief-ema-recommends-granting-marketing/brief-ema-recommends-granting-marketing-authorisation-for-bylvay-for-treatment-of-pfic-in-eu-idUSFWN2N8051

Am 11.02. ist Commercial Day. Da gibt's Zahlen und Fakten. Ich halte es für möglich dass wir an diesem Tag über 50$ stehen. 🐮

https://ir.albireopharma.com/news-releases/news-release-details/albireo-announces-us-fda-acceptance-new-drug-application

Top!!!

Boston, 17. Dezember 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), ein Unternehmen für seltene Lebererkrankungen im klinischen Stadium, das neuartige Gallensäuremodulatoren entwickelt, gab heute die Einleitung seiner globalen Phase-3-Zulassungsstudie bekannt. ASSERT, Alagille-Syndrom mit Blick auf Sicherheit und Wirksamkeit in einer randomisierten kontrollierten Studie, in der Odevixibat bei Patienten mit Alagille-Syndrom untersucht wird. Odevixibat ist ein wirksamer, nicht systemischer, nicht systemischer Gallensäuretransporthemmer (IBATi), der zur Behandlung seltener pädiatrischer cholestatischer Lebererkrankungen, einschließlich progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC), Gallenatresie und Alagille-Syndrom (ALGS), untersucht wird. ASSERT ist Albireos dritte weltweite Studie zu seltenen cholestatischen Lebererkrankungen und fördert die Bemühungen des Unternehmens, Kindern und jungen Erwachsenen, die mit diesen Krankheiten leben, lebensverändernde Therapien anzubieten. ALGS ist eine seltene multisystemgenetische Störung, die Leber, Herz und andere Körperteile betreffen kann. Ungefähr 95% der Patienten mit chronischer Cholestase, normalerweise innerhalb der ersten drei Lebensmonate, und 88% leiden auch an schwerem, hartnäckigem Juckreiz. Derzeit gibt es keine zugelassene medikamentöse Therapie zur Behandlung von ALGS. ASSERT ist eine prospektive Interventionsstudie nach Goldstandard. Die doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit von 120 µg / kg / Tag Odevixibat für 24 Wochen bei der Linderung von Juckreiz bei Patienten mit ALGS bewerten. Sekundäre Endpunkte messen den Gallensäurespiegel im Serum sowie die Sicherheit und Verträglichkeit. Sowohl die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) als auch die European Medicines Agency (EMA) haben sich auf das Studiendesign geeinigt und darauf hingewiesen, dass eine einzige Studie zum Nachweis der Sicherheit und Wirksamkeit von Odevixibat für die Einreichung von Zulassungsanträgen ausreichen würde. An der Studie werden voraussichtlich etwa 45 Patienten im Alter von 0 bis 17 Jahren mit einer genetisch bestätigten Diagnose von ALGS an 35 Standorten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten und im asiatisch-pazifischen Raum teilnehmen. "Odevixibat ist der erste IBAT-Hemmer, der in einer randomisierten, placebokontrollierten Phase-3-Studie Wirksamkeit und Verträglichkeit nachgewiesen hat. Dies gibt uns ein erhöhtes Vertrauen in positive klinische Ergebnisse beim Alagille-Syndrom mit ASSERT", sagte Ron Cooper, President und Chief Executive Officer von Albireo. "Wir freuen uns, die ASSERT-Studie im Rahmen der Anleitung zu initiieren und Kindern und jungen Erwachsenen auf der ganzen Welt mit Alagille-Syndrom, die heute keine zugelassenen therapeutischen Optionen haben, Hoffnung zu geben." Albireo hat kürzlich einen neuen Arzneimittelantrag (New Drug Application, NDA) bei der US-amerikanischen FDA und einen Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen (MAA) bei der EMA eingereicht, um die Zulassung von Odevixibat zur Behandlung von Patienten mit PFIC zu beantragen. Odevixibat hat zuvor in den USA die Bezeichnung Fast Track, Rare Pediatric Disease und Orphan Drug erhalten. Zusätzlich zu PFIC verfügt Odevixibat über Orphan Drug Designations zur Behandlung von Alagille-Syndrom, Gallenatresie und primärer biliärer Cholangitis. Die EMA hat Odevixibat eine beschleunigte Bewertung, Orphan Designation, sowie Zugang zum PRIority MEdicines (PRIME) -Programm zur Behandlung von PFIC gewährt. Das pädiatrische Komitee der EMA hat Albireos odevixibat pädiatrischen Untersuchungsplänen für PFIC und Gallenatresie zugestimmt. Nach Abschluss der US-amerikanischen und EU-Zulassungsanträge für Odevixibat in PFIC erwartet das Unternehmen potenzielle Zulassungen, die Ausstellung eines Gutscheins für die Prioritätsprüfung seltener pädiatrischer Erkrankungen und die Einführung in der zweiten Hälfte des Jahres 2021. Odevixibat wird derzeit auch in der laufenden offenen PEDFIC 2 Phase 3-Studie bei Patienten mit PFIC und in der BOLD Phase 3-Studie bei Patienten mit Gallenatresie evaluiert. Das Unternehmen bietet ein erweitertes Zugangsprogramm für berechtigte Patienten mit PFIC in den USA, Kanada, Australien und Europa an.

Wao..das wäre äußert krass. Warten Wir ab. Bin schon seit biodel Zeiten dabei. Verdopplung in 4/5 jahren.... Geht natürlich auch besser.