^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR

* Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat AGAMREE® (Vamorolon) für die

Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Kindern und Erwachsenen

ab 2 Jahren zugelassen

* U.S.-Lizenznehmer Catalyst Pharmaceuticals plant die Markteinführung im Q1-

2024

* FDA-Zulassung löst Zahlungsverpflichtung von Catalyst an Santhera in Höhe

von USD 36 Millionen aus, davon USD 26 Millionen zur Deckung von Santhera's

Meilensteinverpflichtungen gegenüber Dritten

* Nach der jüngsten positiven CHMP-Stellungnahme zu AGAMREE bei DMD wird die

Zulassung durch die Europäische Kommission (EC) in Europa für Ende 2023

erwartet

* AGAMREE wäre dann das erste sowohl in den USA und Europa uneingeschränkt

zugelassene Medikament für die Behandlung von Patienten mit DMD

Pratteln, Schweiz, 27. Oktober 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) AGAMREE® (Vamorolon)

orale Suspension 40 mg/ml für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

bei Patienten ab 2 Jahren zugelassen hat.

"Wir sind begeistert über die Zulassung durch die FDA, die nur wenige Wochen

nach der positiven Stellungnahme des CHMP der Europäischen Arzneimittelagentur

erfolgt. Dies ist ein sehr wichtiger Moment für DMD-Patienten, die eine wirksame

und gut verträgliche Therapie für diese schwere Krankheit benötigen", sagte

Dario Eklund, CEO von Santhera. "Heute ist ein sehr erfreulicher Tag für das

Team von Santhera, und wir sind den Patienten, ihren Familien und den Ärzten,

die am Vamorolon-Programm teilgenommen haben, dankbar. Wir freuen uns auf die

enge Zusammenarbeit mit unserem Partner Catalyst Pharmaceuticals im Hinblick auf

die Kommerzialisierung des Produkts in den USA."

"Diese neue Medikamentenzulassung gibt Duchenne-Patienten und ihren Familien

einen weiteren Grund zur Hoffnung", sagte Pat Furlong, Founding President & CEO

von Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD). "Steroide gelten als

Standardbehandlung für Duchenne, weil sie das Fortschreiten der Krankheit

verlangsamen können. Sie sind jedoch oft mit erheblichen Nebenwirkungen

verbunden. Vamorolon hat das Potenzial, ein alternatives Steroid mit einem

besseren Verträglichkeitsprofil zu sein, das einen wichtigen ungedeckten

medizinischen Bedarf der Patienten anspricht."

"Ich bin sehr froh für die Duchenne-Gemeinschaft, die seit langem auf eine

Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung wartet. Die heutige Nachricht ist

der Höhepunkt jahrelanger Forschung, um den Patienten Vamorolon zur Verfügung zu

stellen", sagte Eric Hoffman, PhD, President und CEO von ReveraGen BioPharma.

"Es erfüllt uns mit Zufriedenheit, dass wir gemeinsam mit Santhera, der DMD-

Patientengemeinschaft, Forschern und Ärzten diesen wichtigen Meilenstein

erreicht haben."

Die FDA-Zulassung von AGAMREE® stützte sich auf Daten der zulassungsrelevanten

Phase-2b-Studie VISION-DMD, die durch Informationen zur Sicherheit aus drei

offenen Studien (einschliesslich Anschlussphase) ergänzt wurden. In diesen

Studien wurde AGAMREE in Dosierungen von 2 bis 6 mg/kg/Tag über eine

Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 48 Monaten verabreicht. Im Vergleich zu den

derzeitigen Standardkortikosteroiden zeigte diese neuartige

Kortikosteroidbehandlung eine vergleichbare Wirksamkeit, wobei die

Studienresultate auf eine Verringerung der unerwünschten Ereignisse,

insbesondere im Zusammenhang mit der Knochengesundheit, dem Wachstumsverlauf und

Verhaltensänderungen hindeuten. Die Studien wurden von Santhera's Partner

ReveraGen und 32 akademischen klinischen Studienzentren in 11 Ländern

durchgeführt.

Nach erfolgter FDA-Zulassung von AGAMREE für DMD wird Catalyst USD 36 Millionen

an Santhera zahlen, davon USD 10 Millionen für das Unternehmen und USD 26

Millionen zur Erfüllung von vertraglich vereinbarten Meilensteinzahlungen an

Dritte. Im Rahmen der Vereinbarung wird Catalyst zudem umsatzabhängige

Meilensteine in Höhe von bis zu USD 105 Millionen sowie Lizenzgebühren im bis zu

tiefen zweistelligen Prozentbereich an Santhera zahlen, und wird ausserdem die

entsprechenden Lizenzverpflichtungen von Santhera an Dritte auf Vamorolon-

Verkäufen in allen Indikationen in Nordamerika übernehmen.

Santhera wird nun die U.S.-Vermarktungsrechte (NDA) für AGAMREE an den Partner

Catalyst Pharmaceuticals übertragen, der die Exklusivlizenz für AGAMREE in

Nordamerika hält und plant, das Produkt im ersten Quartal 2024 in den USA

einzuführen.

In Europa wird nach der positiven Stellungnahme des CHMP vom 12. Oktober 2023

die Zulassung von AGAMREE (Vamorolon) für die Behandlung von DMD durch die

Europäische Kommission für Ende 2023 erwartet. Vorbehältlich der Genehmigung

wird AGAMREE das einzige Arzneimittel sein, das in beiden Regionen, der EU und

den USA, uneingeschränkt für die Behandlung von DMD zugelassen ist.

Über AGAMREE® (Vamorolon)

Vamorolon ist ein neuartiger Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus, der

auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung

im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürfte [1-3]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die

Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln bzw.

zu dissoziieren. Daher könnte Vamorolon eine Alternative zu den bestehenden

Glukokortikoiden, der derzeitigen die Standardtherapie für Kinder und

Jugendliche mit DMD, darstellen [1-3].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [2]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten

Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides

Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im

Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [4] und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [5].

AGAMREE (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD

erhalten und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease"

sowie von der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD

anerkannt. Vamorolon ist derzeit von keiner Gesundheitsbehörde ausserhalb der

USA für die Anwendung zugelassen.

Literaturverweise:

[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur

ol.2022.2480).

[2] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[3] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[4] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[5] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

Über Duchenne-Muskeldystrophie

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom

bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch

eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.

Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch

durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine

der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der

Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer

Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder

Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der

derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen

mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine

exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für Vamorolon, ein

dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer

Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als

Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die

Behandlung von DMD ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration

(FDA) zugelassen; in Europa hat der Zulassungsantrag (MAA) im Oktober 2023 eine

positive Stellungnahme des CHMP der Europäischen Arzneimittelagentur erhalten

und wird derzeit von der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory

Agency (MHRA) geprüft. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für Nordamerika an

Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix Therapeutics auslizenziert.

Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung von zystischer

Fibrose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Für weitere

Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de (http://www.santhera.de).

AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder

Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications

Tel.: +41 79 875 27 80

eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)

Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung

oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.

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