^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR

* Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) erteilt positives Gutachten für

AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei

Kindern und Erwachsenen ab 4 Jahren

* Entscheid der Europäischen Kommission (EK) über die Marktzulassung wird für

Ende 2023 erwartet

* AGAMREE könnte das erste von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA)

uneingeschränkt zugelassene Medikament für die Behandlung von Patienten mit

DMD werden

* Zulassung von Vamorolon in den USA zum PDUFA-Datum am 26. Oktober 2023

erwartet

Pratteln, Schweiz, 13. Oktober 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

bekannt, dass der CHMP eine positive Stellungnahme zugunsten der Zulassung von

AGAMREE® (Vamorolon) für die Behandlung von DMD-Patienten ab 4 Jahren abgegeben

hat. In seiner Zulassungsempfehlung anerkennt der CHMP das günstige Nutzen-

Risiko-Profil von AGAMREE in dieser Patientenpopulation an, einschliesslich

bestimmter Sicherheitsvorteile von AGAMREE im Vergleich zu

Standardkortikosteroiden bei der Behandlung von DMD. Santhera plant eine erste

Markteinführung in Deutschland im ersten Quartal 2024, vorbehältlich der

Zulassung durch die Europäische Kommission.

"Wir freuen uns sehr über die positive Stellungnahme des CHMP, die den

dringenden medizinischen Bedarf an einer wirksamen und gut verträglichen

Behandlung für diese schwere Krankheit anerkennt. Nun können wir unsere Pläne

umsetzen, um sicherzustellen, dass AGAMREE den Patienten in der EU zur Verfügung

steht, sobald die Europäische Kommission die Marktzulassung erteilt hat", sagte

Dario Eklund, CEO von Santhera. "Die Empfehlung des CHMP ist ein Zeugnis für das

Engagement und die Zusammenarbeit aller an der Entwicklung von Vamorolon

Beteiligten, einschliesslich Reveragen Biopharma, der DMD-Patientengemeinschaft,

Forscher, medizinischen Fachkräfte und unserer Mitarbeitenden."

"Wir freuen uns sehr über das positive Votum der Europäischen

Arzneimittelbehörde. Dadurch bietet sich für die Duchenne-Patienten eine neue

Behandlungsalternative, um das Fortschreiten der Erkrankung mit weniger

Nebenwirkungen zu verlangsamen," so Prof. Maggie Walter, geschäftsführende

Oberärztin am Friedrich-Baur-Institut, LMU München.

"Wir sind begeistert von der positiven Stellungnahme der Europäischen

Arzneimittelagentur", erklärte Ezio Magnano, President von Parent Project Italy.

"Die heutige Ankündigung ist ein weiterer grosser Schritt vorwärts für unsere

Duchenne- und Becker-Gemeinschaft. Wir hoffen, dass diese neue Behandlung einige

der Nebenwirkungen der Steroide minimieren und die Lebensqualität der Patienten

weiter verbessern wird, was unser Hauptziel ist."

Die klinischen Nachweise für die Wirksamkeit und Sicherheit von AGAMREE

(Vamorolon) im Zulassungsantrag stammen aus der positiven VISION-DMD-

Zulassungsstudie und drei offenen Studien (einschliesslich Anschlussphase), in

denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine

Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde, sowie aus einer

externen Vergleichsstudie (FOR-DMD [6]) und mehreren klinisch-pharmakologischen

Studien. Die Studien wurden von Santhera's Partner ReveraGen und 32 akademischen

klinischen Studienzentren in 11 Ländern durchgeführt.

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie behielten die mit Vamorolon

behandelten Jungen im Durchschnitt ein ähnliches Wachstum wie die mit Placebo

behandelten, während bei mit Prednison behandelten Jungen im Durchschnitt ein

Wachstumsrückgang zu verzeichnen war. Bei der Umstellung von Prednison auf

Vamorolon nach 24 Wochen Behandlung nahmen diese Jungen bis zum Ende der Studie

im Durchschnitt wieder an Größe zu.

Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien nach

48 Wochen weder zu einer Verringerung des Knochenstoffwechsels, gemessen durch

Knochenbiomarker, noch zu einer signifikanten Verringerung der

Knochenmineralisierung in der Wirbelsäule, gemessen durch Dual-Energy X-Ray

Absorptiometry (DXA).

Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und die

Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.

Ein Zulassungsentscheid der Europäischen Kommission wird innerhalb von etwa zwei

Monaten nach dem positiven CHMP-Gutachten erwartet. Vorbehältlich der

Genehmigung wird AGAMREE das erste und einzige von der EMA uneingeschränkt

zugelassene Arzneimittel für die Behandlung von DMD sein, und die Marktzulassung

wird in allen 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in Island,

Liechtenstein und Norwegen gültig sein. Die mögliche Markteinführung von AGAMREE

in der EU, beginnend in Deutschland, ist für das erste Quartal 2024 geplant.

In den USA hat die FDA den 26. Oktober 2023 als Zieltermin für die Entscheidung

über den Zulassungsantrag für Vamorolon (gemäss dem Prescription Drug User Fee

Act, PDUFA) festgelegt. Vorbehältlich der Genehmigung plant Santhera's

Lizenzpartner Catalyst Pharmaceuticals die Markteinführung von Vamorolon in den

USA im ersten Quartal 2024.

Über AGAMREE® (Vamorolon)

Vamorolon ist ein neuartiger Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus, der

auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung

im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer Entzündungshemmer

[1-3]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den

Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolon

eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die

Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [1-3].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [2]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten

Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides

Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im

Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [4] und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [5].

Vamorolon hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten

und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease" sowie von

der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD anerkannt.

Vamorolon ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner Gesundheitsbehörde für die

Anwendung zugelassen.

Literaturverweise:

[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur

ol.2022.2480).

[2] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[3] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[4] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[5] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

[6] FOR-DMD. Link (https://for-dmd.org/en/).

Über Duchenne-Muskeldystrophie

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom

bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch

eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.

Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch

durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine

der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der

Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer

Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder

Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der

derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen

mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine

exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für Vamorolon, ein

dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer

Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als

Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Für Vamorolon zur

Behandlung von DMD hat Santhera bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA

ein Zulassungsgesuch (NDA) bzw. bei der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)

einen Zulassungsantrag (MAA) in Überprüfung und bei der britischen

Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency)

einen MAA eingereicht. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für Nordamerika an

Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix Therapeutics auslizenziert.

Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung von zystischer

Fibrose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Für weitere

Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de (http://www.santhera.de).

AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder

Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications

Tel.: +41 79 875 27 80

eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)

Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung

oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.

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