^* AGAMREE® ist das einzige in der Europäischen Union (EU) zugelassene

Medikament zur Behandlung von allen Patienten ab 4 Jahren mit DMD und die

erste DMD-Behandlung, die in allen drei Regionen (USA, EU, UK) zugelassen

ist

* Dies ist die erste kommerzielle Einführung von AGAMREE® weltweit

Pratteln, Schweiz, 15. Januar 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

die Markteinführung von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-

Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab dem Alter von 4 Jahren, unabhängig von

der zugrundeliegenden Mutation und der Gehfähigkeit, in Deutschland bekannt.

AGAMREE® das erste und einzige in der EU uneingeschränkt zugelassene

Arzneimittel für DMD und, nach der Zulassung in den USA im Oktober letzten

Jahres und im vereinigten Königreich (UK) in der vergangenen Woche, ist es die

erste zugelassene Behandlung für Patienten mit dieser Krankheit in allen drei

Gebieten.

"Wir freuen uns sehr, dass AGAMREE nun in Deutschland, dem ersten Land weltweit,

für die Behandlung von DMD im Markt verfügbar ist", sagte Dario Eklund, CEO von

Santhera. "Dieser wichtige Meilenstein steht für Santhera's Engagement, dem

medizinischen Bedarf bei DMD nachzukommen und eine sichere und wirksame

Behandlung für DMD-Patienten anzubieten. Für Santhera markiert diese Einführung

einen bedeutenden Fortschritt, da das Unternehmen nun in die Phase der

Kommerzialisierung eintritt. Parallel dazu, arbeiten wir weiter an der eigenen

stufenweisen Markteinführung in den grossen europäischen Ländern und sind in

Diskussion mit Vertriebspartnern für andere Regionen."

Silvia Hornkamp, Geschäftsführung von der Deutschen Duchenne-Stiftung,

kommentierte: "Wir freuen uns, dass Santhera seit so vielen Jahren immer wieder

in die Duchenne Forschung investiert hat. Nun ist es soweit-mit dem neuen

Medikament AGAMREE können Patienten, die an Duchenne-Muskeldystrophie erkrankt

sind, mit einer nebenwirkungsarmen Alternative zu Steroiden versorgt werden. Es

ist ein Gewinn für unsere erkrankten Kinder, die bisher aufgrund der dauerhaften

Steroid Einnahme mit vielen Nebenwirkungen belastet sind."

Diese Markteinführung folgt der Zulassung von AGAMREE® durch die Europäische

Kommission am 18. Dezember 2023 für alle 27 EU-Mitgliedstaaten sowie Island,

Liechtenstein und Norwegen. Im Rahmen der Zulassung anerkannte die Europäische

Arzneimittelagentur (EMA) klinisch wichtige Sicherheitsvorteile von AGAMREE im

Hinblick auf die Aufrechterhaltung eines normalen Knochenstoffwechsels, einer

normalen Knochendichte und eines normalen Knochenwachstums im Vergleich zu den

Standardkortikosteroiden, bei gleichzeitig ähnlicher Wirksamkeit. Patienten, die

mit AGAMREE oder Placebo behandelt wurden, zeigten ein normales und

vergleichbares Wachstum, während bei Kindern, die mit Prednison behandelt

wurden, Wachstumsverzögerungen beobachtet wurden. Zudem behielten Patienten, die

von einem Standardkortikosteroid auf AGAMREE umgestellt wurden, den

Wirksamkeitsvorteil bei, während sie ihr Wachstum und ihre Knochengesundheit

wiedererlangten.

Weitere Informationen über AGAMREE in der Europäischen Union finden Sie in der

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels

(https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree-epar-

product-information_de.pdf) (SmPC) [1].

Über AGAMREE® (Vamorolon)

Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der

Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung

im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer Entzündungshemmer

[2-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den

Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolon

eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die

Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [2-4].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [3]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten

Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides

Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im

Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].

AGAMREE (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD

erhalten und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease"

sowie von der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD

anerkannt. Vamorolon ist in den USA, Europa und in UK für die Anwendung

zugelassen.

Literaturverweise:

[1] Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC). Deutsch

(https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree-epar-

product-information_de.pdf). English

(https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/agamree-epar-

product-information_en.pdf).

[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur

ol.2022.2480).

[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

Über Duchenne-Muskeldystrophie

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom

bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch

eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.

Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch

durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine

der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der

Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer

Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder

Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der

derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen

mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine

exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®

(Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in

einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als

Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die

Behandlung von DMD ist in den USA von der US-amerikanischen Food and Drug

Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)

und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products

Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für

Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix Therapeutics

auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung

von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Für

weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de

(http://www.santhera.de).

AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder

Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications

Tel.: +41 79 875 27 80

eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)

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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung

oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.

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