^* Europäische Kommission (EC) erteilt Marktzulassung für AGAMREE® zur

Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren

* AGAMREE® ist die einzige in der Europäischen Union (EU) zugelassene Therapie

zur Behandlung von DMD und das erste sowohl in den USA als auch in der EU

zugelassene DMD-Medikament

* Erste kommerzielle Markteinführung von AGAMREE® in Deutschland

voraussichtlich in Q1-2024

* EMA erkennt Sicherheitsvorteile von AGAMREE® in Bezug auf die Erhaltung der

Knochengesundheit und des Wachstums im Vergleich zu Standard-

Kortikosteroiden an

Pratteln, Schweiz, 18. Dezember 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

bekannt, dass AGAMREE® (Vamorolon) in der Europäischen Union (EU) für die

Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren

zugelassen wurde, unabhängig von der zugrunde liegenden Mutation und der

Gehfähigkeit. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) erkannte klinisch

wichtige Sicherheitsvorteile von AGAMREE im Hinblick auf die Aufrechterhaltung

eines normalen Knochenstoffwechsels, einer normalen Knochendichte und eines

normalen Knochenwachstums im Vergleich zu den Standardkortikosteroiden an, bei

gleichzeitig ähnlicher Wirksamkeit [1]. Patienten, die von einem

Standardkortikosteroid auf AGAMREE umgestellt wurden, behielten zudem den

Wirksamkeitsvorteil bei, während sie ihr Wachstum und ihre Knochengesundheit

wiedererlangten.

Damit ist AGAMREE® zur Behandlung von Patienten mit DMD das erste und einzige in

der EU uneingeschränkt zugelassene Medikament und, nach der Zulassung durch die

U.S.-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) im Oktober, das erste

sowohl in den USA als auch in der EU zugelassene Arzneimittel.

"Wir sind hocherfreut über die Zulassung von AGAMREE für Patienten in der EU,

die das günstige Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil im Vergleich zu

herkömmlichen Kortikosteroiden hervorhebt, einschliesslich der Vorteile für die

Knochengesundheit und das Wachstum", sagte Dario Eklund, CEO von Santhera.

"Unser Team konzentriert sich nun darauf, sicherzustellen, dass AGAMREE den

Duchenne-Patienten so bald wie möglich zur Verfügung steht, wobei die erste

kommerzielle Markteinführung für Deutschland im Q1-2024 geplant ist."

"Die World Duchenne Organization freut sich, dass die Entwicklung von AGAMREE,

die schon früh von vielen Duchenne-Patienten-Organisationen bei der

Finanzierung, dem Design der klinischen Studien, der Datenerhebung und der

Rekrutierung massgeblich unterstützt wurde, jetzt zur ersten uneingeschränkten

Marktzulassung in der Europäischen Union für die Behandlung der Duchenne-

Muskeldystrophie geführt hat", sagte Elizabeth Vroom, Vorsitzende der World

Duchenne Organization.

Die Zulassung durch die Europäische Kommission stützte sich auf Daten aus der

positiven VISION-DMD-Zulassungsstudie und drei offenen Studien, in denen

Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine

Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde. In der

zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie behielten die mit Vamorolon behandelten

Jungen im Durchschnitt ein ähnliches Wachstum wie die mit Placebo behandelten,

während bei mit Prednison behandelten Jungen im Durchschnitt ein

Wachstumsrückgang zu verzeichnen war. Bei der Umstellung von Prednison auf

Vamorolon nach 24 Wochen Behandlung nahmen diese Jungen bis zum Ende der Studie

im Durchschnitt wieder an Grösse zu.

Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien nach

48 Wochen weder zu einer Verringerung des Knochenstoffwechsels, gemessen durch

Knochenbiomarker, noch zu einer signifikanten Verringerung der

Knochenmineralisierung in der Wirbelsäule, gemessen durch Dual-Energy X-Ray

Absorptiometry (DXA).

Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und die

breit abgestützten Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.

Der Entscheid der Europäischen Kommission folgte auf die positive Stellungnahme

des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) für AGAMREE, die am

13. Oktober 2023 bekannt gegeben wurde. Die Marktzulassung wird in allen 27 EU-

Mitgliedsstaaten sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen gültig sein, wobei

Santhera die Markteinführung in Deutschland im Q1-2024 plant.

Santhera gab am 27. Oktober 2023 bekannt, dass die FDA AGAMREE als orale

Suspension 40 mg/ml in den USA für die Behandlung von DMD bei Patienten ab 2

Jahren zugelassen hat. Catalyst Pharmaceuticals besitzt eine Exklusivlizenz für

AGAMREE in Nordamerika und plant die Markteinführung des Produkts in den USA im

Q1-2024.

Über AGAMREE® (Vamorolon)

Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der

Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung

im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer Entzündungshemmer

[2-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den

Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolon

eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die

Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [2-4].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [3]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten

Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides

Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im

Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].

AGAMREE (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD

erhalten und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease"

sowie von der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD

anerkannt. Vamorolon ist derzeit von keiner Gesundheitsbehörde ausserhalb der

USA für die Anwendung zugelassen.

Literaturverweise:

[1] European public assessment report (EPAR), summary of product

characteristics (SmPC)

[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur

ol.2022.2480).

[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

Über Duchenne-Muskeldystrophie

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom

bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch

eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.

Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch

durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine

der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der

Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer

Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder

Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der

derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen

mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine

exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®

(Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in

einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als

Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die

Behandlung von DMD ist in den USA von der US-amerikanischen Food and Drug

Administration (FDA) und in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde

(EMA) zugelassen; der Zulassungsantrag (MAA) wird derzeit von der britischen

Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) geprüft. Santhera hat

die Rechte an Vamorolon für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für

China an Sperogenix Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst

auch Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen

neutrophilen Lungenkrankheiten. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte

www.santhera.de (http://www.santhera.de).

AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder

Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications

Tel.: +41 79 875 27 80

eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)

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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung

oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.

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