^* AGAMREE® ist von der U.S. FDA zugelassen und jetzt in den USA für die
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren
erhältlich
* Dies folgt auf die erste kommerzielle Einführung von AGAMREE in Deutschland
im Januar 2024 durch Santhera
* AGAMREE ist die erste DMD-Behandlung, die in den USA, der EU und dem
Vereinigten Königreich zugelassen ist
Pratteln, Schweiz, 14. März 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) freut
sich, die Markteinführung von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung der Duchenne-
Muskeldystrophie (DMD) in den Vereinigten Staaten (USA) durch Catalyst
Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX), dem Vermarktungspartner des Unternehmens
für Nordamerika, bekannt zu geben.
"Wir gratulieren unserem Partner Catalyst zur Einführung von AGAMREE® in den
Vereinigten Staaten. Nach der ersten weltweiten Markteinführung dieses
neuartigen Produkts in Deutschland im Januar stellt diese Lancierung einen
wichtigen nächsten Schritt dar, um AGAMREE so schnell wie möglich für möglichst
viele Patienten mit DMD verfügbar zu machen", sagte Dario Eklund, CEO von
Santhera.
Die Markteinführung von AGAMREE in den USA folgt auf die Zulassung des Produkts
durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) am
26. Oktober 2023, basierend auf den Daten der zulassungsrelevanten VISION-DMD-
Studie, die kürzlich in der Fachzeitschrift Neurology
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112) veröffentlicht
wurde, und ergänzt durch Daten zur Sicherheit aus drei offenen Studien,
einschliesslich Anschlussstudien.
Gemäss der Lizenzvereinbarung zwischen den beiden Unternehmen, die erstmals im
Juni 2023 (https://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2023-
06-20_SANN_Catalyst_e_final.pdf) bekannt gegeben wurde, hält Catalyst eine
exklusive Lizenz zur Vermarktung von AGAMREE in Nordamerika für DMD und alle
potenziellen zukünftigen Indikationen. Im Rahmen der Vereinbarung wird Catalyst
an Santhera umsatzabhängige Meilensteine in Höhe von bis zu USD 105 Millionen
sowie Lizenzgebühren im bis zu tiefen zweistelligen Prozentbereich zahlen, und
Santhera's entsprechende Royalties gegenüber Dritten auf AGAMREE-Verkäufe in
allen Indikationen in Nordamerika übernehmen.
Weitere Informationen sind in der Ankündigung von Catalyst hier
(https://ir.catalystpharma.com/news-releases/news-release-details/catalyst-
pharmaceuticals-announces-agamreer-now-commercially) einsehbar.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die
Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,
weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den
bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und
Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren
cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE (Vamorolon), ein Arzneimittel für seltene Leiden, ist in den USA
(prescribing information (https://agamree.com/pdf/agamree-pi.pdf)), der
Europäischen Union (Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels
(https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree-epar-
product-information_de.pdf)) und im Vereinigten Königreich für die Anwendung
zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®
(Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in
einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der US-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für
Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für China an Sperogenix
Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur
Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen
Lungenkrankheiten. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de
(http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
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