^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR

Pratteln, Schweiz, 19. Juli 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt den

Abschluss der exklusiven Lizenzvereinbarung für Vamorolone in Nordamerika (NA)

mit Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX), wie am 20. Juni 2023

angekündigt [1], bekannt. Der Erlös aus der Vereinbarung erweitert Santhera's

Liquiditätsreichweite bis ins Jahr 2025. Zusammen mit den erwarteten Erträgen

aus dem laufenden Geschäft ermöglicht dies die Finanzierung der

Vorkommerzialisierung und Markteinführung von Vamorolone in Europa sowie die

Rückzahlung von Schulden an Highbridge Capital, und stärkt damit auch die Bilanz

des Unternehmens.

Die Lizenzvereinbarung gewährt Catalyst die Vermarktungsrechte in Nordamerika

(NA) für Vamorolone in der Indikation Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und allen

potentiellen zukünftigen Indikationen für einen Gesamtbetrag von bis zu USD 231

Millionen plus Lizenzgebühren aus Produktverkäufen.

"Die Partnerschaft mit Catalyst ermöglicht es uns, unsere europäische Strategie

für Vamorolone angemessen finanziert umzusetzen, und bietet finanzielle

Sicherheit für die Geschäftstätigkeit des Unternehmens bis ins Jahr 2025.

Vorbehältlich der behördlichen Genehmigung eröffnet sie zudem die Möglichkeit,

das Potenzial von Vamorolone zu erweitern, indem wir gemeinsam zusätzliche

Indikationen über DMD hinaus angehen", sagte Dario Eklund, Chief Executive

Officer von Santhera. "Mit unseren Partnern in Nordamerika und China können wir

uns nun voll und ganz darauf konzentrieren, Vamorolone für DMD-Patienten in

Europa verfügbar zu machen, und wir bereiten uns auf eine erste Markteinführung

in Deutschland vor, die, vorbehältlich der Zulassung, bereits Ende 2023 erfolgen

könnte. Für die Märkte ausserhalb der fünf grössten europäischen Länder plus

Benelux, wo wir Vamorolone selbst vermarkten werden, prüfen wir weiterhin

zusätzliche Partnerschaften."

Santhera wird von Catalyst eine Vorabzahlung von USD 75 Millionen in bar und

weitere USD 15 Millionen durch den Verkauf eigener Aktien an Catalyst erhalten.

Vorbehältlich der FDA-Zulassung von Vamorolone für DMD, die bis zum PDUFA-Datum

am 26. Oktober 2023 erwartet wird, erhält Santhera weitere USD 10 Millionen von

Catalyst. Zudem hat Santhera Anspruch auf umsatzabhängige Meilensteine von bis

zu USD 105 Millionen sowie auf Lizenzgebühren. Catalyst wird auch USD 26

Millionen in Form von Verpflichtungen von Santhera gegenüber Dritten bei der

FDA-Zulassung sowie Lizenzgebühren auf Vamorolone-Verkäufe in allen Indikationen

in NA zahlen.

Rückzahlung der Schulden stärkt die Bilanz und verringert die künftige

Verwässerung der Aktien

Die Nettoeinnahmen aus der Vorabzahlung und der Kapitalbeteiligung belaufen sich

auf CHF 78,6 Millionen nach Transaktionskosten. Davon werden CHF 29 Millionen

zur vollständigen Rückzahlung der aktuellen Umtauschanleihe an Highbridge

Capital verwendet, was die Bilanz des Unternehmens erheblich stärkt. Infolge der

Rückzahlung der Umtauschanleihe erübrigt sich die Zweckbindung der

zugrundeliegenden 3,9 Millionen Aktien (zum 30. Juni 2023 und bereinigt um die

Aktienzusammenlegung), was im Vergleich zu einer Anleihewandlung zu einer

geringeren zukünftigen Verwässerung führt. Zudem entfallen die erstrangigen

Sicherheiten und Verpflichtungen aus der Umtauschanleihe. Eine Übersicht über

das Aktienkapital von Santhera nach der Rückzahlung an Highbridge und dem

Aktienerwerb durch Catalyst ist hier

(https://www.santhera.de/assets/files/content/2023-07-19_SANN-share-

capital_d_final.pdf)einsehbar.

Erlöse sichern Umsetzung der europäischen Vermarktungsstrategie für Vamorolone

Die verbleibenden liquiden Mittel in Höhe von CHF 49,6 Millionen, zusammen mit

den erwarteten Meilensteinzahlungen von Partnern und den ersten Einnahmen in

Europa, werden erwartungsgemäss die Umsetzung von Santhera's aktuellem

Geschäftsplan bis Anfang 2025 finanzieren. Vor allem ermöglichen sie es dem

Unternehmen, seine Kommerzialisierungsstrategie in Europa voranzutreiben, wo

Santhera plant, Vamorolone für Patienten in Schlüsselmärkten wie Deutschland,

Frankreich, Grossbritannien, Italien, Spanien und Benelux verfügbar zu machen.

Der Marktzugangsvorbereitungen, der Aufbau einer Kernorganisation und die

Einbindung von Interessengruppen in diesen Schwerpunktländern sind im Gange. Die

in Frankreich und Grossbritannien beantragten Programme für den frühen Zugang

zum Markt könnten, falls sie bewilligt werden, die Behandlung der ersten DMD-

Patienten mit Vamorolone im Spätherbst dieses Jahres ermöglichen. Santhera

erwartet den Entscheid der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) gegen Ende

2023 und plant, vorbehältlich der Genehmigung, die Einführung von Vamorolone bei

DMD in Deutschland als erstem Markt, gefolgt von einer schrittweisen Lancierung

in den ausgewählten Schlüsselmärkten ab 2024. Das Unternehmen schätzt derzeit,

dass es innerhalb der nächsten fünf Jahre in Europa einen Jahresumsatz von über

EUR 150 Millionen allein in DMD, der ersten Indikation für Vamorolone, erreichen

dürfte.

Ausserhalb der europäischen Schlüsselländer, in denen Santhera Vamorolone direkt

vermarkten wird, strebt das Unternehmen Partnerschaften an und hat Catalyst ein

Erstverhandlungsrecht in Partnerschaftsgesprächen eingeräumt.

Der Abschluss der Transaktion unterlag den üblichen Abschlussbedingungen und dem

Ablauf der Wartefrist gemäss dem Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act.

Über Vamorolone

Vamorolone ist ein Wirkstoffkandidat, dessen Wirkungsweise darauf beruht, dass

er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete

Aktivität verändert, und der daher als dissoziativer Entzündungshemmer gilt [3-

6]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den

Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolone

eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die

Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen. In der

zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolone den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [2]. In den bisherigen klinischen Studien war Vamorolone

im Allgemeinen sicher und gut verträglich. Die am häufigsten gemeldeten

unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren

cushingoides Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse

waren im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten

und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease" sowie von

der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD anerkannt.

Vamorolone ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner Gesundheitsbehörde für

die Anwendung zugelassen.

Literaturverweise:

[1] Pressemitteilung "Santhera vergibt exklusive Nordamerika-Lizenz für

Vamorolone an Catalyst Pharmaceuticals in einer Transaktion im Wert von bis zu

USD 231 Millionen zuzüglich Lizenzgebühren", 20. Juni 2023. Link

(https://www.santhera.de/assets/files/press-releases/2023-

06-20_SANN_Catalyst_d_final.pdf).

[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022; 79(10 ): 1005-1014. doi:

10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur

ol.2022.2480).

[3] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1 ):e 2144178.

doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2788382).

[4] Guglieri M et al (2022) JAMA. doi: 10.1001/jama.2022.4315

[5] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[6] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117: 24285-24293

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen

mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine

exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone, ein

dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer

Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als

Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Für Vamorolone zur

Behandlung von DMD hat Santhera bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA

ein Zulassungsgesuch (NDA) bzw. bei der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)

einen Zulassungsantrag (MAA) in Überprüfung und bei der britischen

Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency)

einen MAA eingereicht. Santhera hat die Rechte an Vamorolone für Nordamerika an

Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix Therapeutics auslizenziert.

Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung von zystischer

Fibrose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte

an ihrem ersten zugelassenen Produkt, Raxone® (Idebenone), ausserhalb

Nordamerikas und Frankreichs zur Behandlung von Leber hereditärer

Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe auslizenziert. Für weitere

Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de.

Raxone(®) ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder

Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications

Tel.: +41 79 875 27 80

eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)

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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung

oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.

Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das

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