^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR
Santhera wird heute um 14:30 MESZ / 13:30 BST / 08:30 EDT eine Telefonkonferenz
durchführen. Details dazu am Ende dieser Mitteilung.
* Umsätze aus Verträgen mit Kunden in Höhe von CHF 3,9 Millionen (H1-2022:
CHF 6,3 Millionen)
* Operatives Ergebnis von CHF -20,3 Millionen (H1-2022: CHF -25,5 Millionen)
und Nettoergebnis von CHF -23,3 Millionen (H1-2022: CHF -29,7 Millionen)
* Prüfung der Zulassungsanträge für Vamorolone (NDA, MAA) zur Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf Kurs, mit möglichen Zulassungen in Q4-
2023 und ersten Markteinführungen in der EU und den USA im Q1-2024
* Strategische Transaktionen im Juli 2023 abgeschlossen: Nordamerika (NA)
Lizenz für Vamorolone an Catalyst Pharmaceuticals vergeben und verbleibendes
Raxone/Idebenon Geschäft an Chiesi Group veräussert
* Liquidität bis 2025 gesichert durch CHF 1,7 Millionen an liquiden Mitteln
(30. Juni 2023), zuzüglich Vorabzahlung von USD 90 Millionen im Juli 2023
aus Lizenzvereinbarung für Vamorolone NA
* Unternehmen konzentriert sich nun vollständig auf bevorstehende
regulatorische Entscheide und die europäische Vermarktung von Vamorolone bei
DMD
Pratteln, Schweiz, 7. September 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
die Finanzergebnisse des Unternehmens für das am 30. Juni 2023 abgeschlossene
Halbjahr bekannt, berichtet über die regulatorischen und klinischen Fortschritte
mit dem Medikamentenkandidaten Vamorolone zur Behandlung von DMD und gibt
aktuelle Informationen zu Unternehmens- und Finanzierungsinitiativen.
"Bei Betrachtung der bisherigen Entwicklungen im Jahr 2023 freue ich mich, dass
wir eine transformative Phase in unserer Geschäftsentwicklung erreicht und
zahlreiche Herausforderungen erfolgreich bewältigt haben. In unserer
Partnerschaft mit Catalyst für die Auslizenzierung von Vamorolone bei DMD haben
wir uns mit einem Unternehmen zusammengetan, das entschlossen ist, die
Bereitstellung dieser Therapie für Patienten in Nordamerika voranzutreiben.
Zugleich konnten wir eine solide finanzielle Grundlage schaffen, die es uns
ermöglicht, die Vermarktung in Europa zu beschleunigen", erklärte Dario Eklund,
CEO von Santhera. "Die Überprüfung unserer Zulassungsanträge für Vamorolone bei
DMD verläuft planmässig, und die Vorbereitungen für den Markteintritt,
vorgängige Zulassungen vorausgesetzt, schreiten auf beiden Seiten des Atlantiks
rasch voran. Ich bin äusserst stolz auf den unermüdlichen Einsatz unseres Teams
für unser gemeinsames Ziel: DMD-Patienten diese potenziell lebensverändernde
Therapie so schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen."
UPDATE ZUM UNTERNEHMEN UND GESCHÄFTSVERLAUF
Wichtige Ereignisse des ersten Halbjahres 2023 und nach dem Berichtszeitraum
* Überprüfung der Zulassungsanträge in den USA, der EU und Grossbritannien
schreitet planmässig voran; regulatorische Entscheidungen werden für Q4-
2023 erwartet
* Exklusive Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Catalyst Pharmaceuticals
für Vamorolone in Nordamerika in allen Indikationen abgeschlossen
* Fortschritte bei der Vorbereitung für den Markteintritt von Vamorolone in
der EU
* Finanzierung der Markteinführungsvorbereitungen für Vamorolone in Europa
gesichert; Liquiditätsreichweite bis ins Jahr 2025
* Raxone®/Idebenon-Geschäft vollständig an Chiesi Group veräussert
Zulassungsentscheidungen für Vamorolone stehen im Q4-2023 an
USA. Im Januar 2023 akzeptierte die FDA den Zulassungsantrag (New Drug
Application, NDA) für Vamorolone und setzte den 26. Oktober 2023 als Zieldatum
für ihre Entscheidung über die Zulassung des Arzneimittels nach dem Prescription
Drug User Fee Act (PDUFA) fest. Anlässlich des Meetings zur Halbzeitüberprüfung
teilte die FDA mit, dass bis zu jenem Zeitpunkt in ihrer laufenden Beurteilung
keine signifikanten Prüfungs- oder Sicherheitsbedenken festgestellt wurden, und
bekräftigte ihre frühere Entscheidung, auf ein Advisory Committee Meeting zu
verzichten. Vorbehältlich der Zulassung plant Santhera's Lizenzpartner Catalyst
Pharmaceuticals die Markteinführung von Vamorolone in den USA im ersten Quartal
2024.
Europäische Union. Die Europäische Kommission (EK) wird voraussichtlich Ende
2023 über den EU-Zulassungsantrag für Vamorolone bei DMD entscheiden, sofern der
Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) zuvor eine positive Stellungnahme abgibt.
Potenzielle Markteinführungen von Vamorolone in den ersten EU-Ländern, allen
voran Deutschland, erfolgen ab Q1-2024.
Grossbritannien. Im März 2023 gab Santhera bekannt, dass sie bei der britischen
Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency)
einen Zulassungsantrag (MAA) für Vamorolone zur Behandlung von DMD eingereicht
hat. Für die Entscheidung über die Zulassung in Grossbritannien ist ein
ähnlicher Zeitrahmen denkbar wie in der EU.
Nordamerika-Lizenz für Vamorolone an Catalyst Pharmaceuticals vergeben
Im Juni gab Santhera die Unterzeichnung einer exklusiven Lizenz- und
Kooperationvereinabarung für Vamorolone in Nordamerika (NA) mit Catalyst
Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX) bekannt, einem biopharmazeutischen
Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich auf neuartige Medikamente für
Patienten mit seltenen Krankheiten konzentriert. Die Vereinbarung umfasst die
Entwicklung und Vermarktung von Vamorolone in DMD in Nordamerika (NA) sowie die
Rechte für alle potenziellen zukünftigen Indikationen in NA. Für Indikationen
zusätzlich zu DMD werden Santhera und Catalyst die klinische Entwicklung von
Vamorolone für globale Indikationen gemeinsam diskutieren, entscheiden und diese
allenfalls umzusetzen, wobei sich beide Parteien am Entwicklungsprozess und an
der Finanzierung beteiligen werden.
Die Gesamtvergütung für Santhera beläuft sich auf bis zu USD 231 Millionen
(einschliesslich Kapitalbeteiligung), zuzüglich Lizenzgebühren aus
Produktverkäufen. Nach Abschluss der Transaktion im Juli 2023 erhielt Santhera
eine Vorabzahlung von USD 90 Millionen (USD 75 Millionen in bar und USD 15
Millionen in Form einer Kapitalbeteiligung). Bei und unter Vorbehalt der für den
26. Oktober 2023 (PDUFA-Datum) erwarteten FDA-Zulassung von Vamorolone für DMD,
wird Santhera weitere USD 36 Millionen von Catalyst erhalten, wovon Santhera
vertraglich vereinbarte Meilensteinzahlungen an Dritte (USD 26 Millionen)
leisten wird. Darüber hinaus könnte Catalyst umsatzabhängige Meilensteine in
Höhe von bis zu USD 105 Millionen sowie Lizenzgebühren im bis zu tiefen
zweistelligen Prozentbereich an Santhera zahlen, und wird ausserdem die
entsprechenden Lizenzverpflichtungen von Santhera an Dritte auf Vamorolone-
Verkäufen in allen Indikationen in NA übernehmen.
Massnahmen zur Vorbereitung der Kommerzialisierung schreiten voran
In Europa plant Santhera die Kommerzialisierung von Vamorolone in ausgewählten
Schlüsselregionen (einschliesslich Deutschland, Frankreich, Grossbritannien,
Italien, Spanien, Österreich, Benelux und der Schweiz), und sucht
Vertriebspartner in allen anderen Ländern. Die Aktivitäten im Zusammenhang mit
dem Marktzugang und der Einbindung von Interessengruppen und Meinungsbildnern in
diesen Ländern laufen derzeit. In Deutschland, dem Ersteinführungsland, ist der
Aufbau einer Kernorganisation in vollem Gange. Anderenorts könnten die in
Frankreich und Grossbritannien beantragten Frühzugangsprogramme die Behandlung
der ersten DMD-Patienten mit Vamorolone im vierten Quartal des laufenden Jahres
ermöglichen, sofern sie genehmigt werden.
Santhera erwartet eine Entscheidung der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA)
gegen Ende 2023 und plant, vorbehältlich der Genehmigung, die Einführung von
Vamorolone in DMD in Deutschland, gefolgt von einer schrittweisen Einführung in
ausgewählten Schlüsselmärkten ab 2024. Innerhalb der nächsten fünf Jahre schätzt
das Unternehmen derzeit, allein in der ersten Indikation DMD in Europa einen
Jahresumsatz von mehr als EUR 150 Millionen zu erzielen.
Vollständige Veräusserung des Raxone®/Idebenon-Geschäfts an Chiesi Group
In einer Transaktion nach dem Berichtszeitraum, die am 28. Juli 2023
abgeschlossen wurde, erwarb Chiesi Group alle Vermögenswerte und bestimmte
Verbindlichkeiten im Zusammenhang mit Idebenon in allen Indikationen weltweit.
Dazu gehörte auch Raxone für LHON, für das Chiesi bereits seit 2019 weltweit
exklusive Lizenzrechte hielt, mit Ausnahme von Nordamerika und Frankreich. Im
Rahmen der Vereinbarung übernimmt Chiesi Group die zwischen Santhera und den
französischen Erstattungsbehörden im Zusammenhang mit Raxone in LHON vereinbarte
Vergleichszahlung in Höhe von EUR 25,3 Millionen, was die kurzfristigen
finanziellen Verpflichtungen von Santhera deutlich reduziert und die Bilanz des
Unternehmens stärkt. Die Einstellung der Aktivitäten im Zusammenhang mit Raxone
erlaubt Santhera zudem, die Geschäftsprozesse zu straffen, die Betriebskosten zu
senken und Ressourcen für die Markteinführung von Vamorolone in Europa und für
strategische Projekte freizusetzen.
Als zusätzlichen Vorteil behält Santhera einen möglichen Wertanspruch für LHON
in den USA und anderen Indikationen weltweit bei. Santhera ist berechtigt, an
einer möglichen Marktzulassung von Raxone für LHON in den USA in Form von
einstelligen variablen prozentualen Zahlungen auf den Nettoumsatz oder
Meilensteinzahlungen von bis zu USD 10 Millionen zu partizipieren. Sollte sich
Chiesi entscheiden, Idebenon in nicht-ophthalmologischen Indikationen
weiterzuentwickeln, hat Santhera Anspruch auf eine zusätzliche
Meilensteinzahlungen von USD 10 Millionen bei einer Zulassung in den USA in der
ersten nicht-ophthalmologischen Indikation und auf variable Zahlungen auf den
Nettoumsatz im hohen einstelligen Prozentbereich.
Klinische und Early-Access-Programme mit Vamorolone
Vamorolone wird entwickelt, um eine entzündungshemmende und muskelerhaltende
Behandlung mit einem günstigen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil als
Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung mit Glukokortikoiden anzubieten.
Zusätzlich zu den Daten über die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von
Vamorolone haben jüngste Veröffentlichungen und Präsentationen das
differenzierte Profil von Vamorolone weiter charakterisiert, vor allem im
Hinblick auf den Erhalt der Knochengesundheit [1-5].
Klinische Studien wurden gestartet, um die Wirkung von Vamorolone bei einer
breiteren Altersgruppe von DMD-Patienten und bei Patienten mit Becker-
Muskeldystrophie (BMD) zu untersuchen. Das klinische Entwicklungsprogramm für
Vamorolone schloss bisher Patienten im Alter von 4 bis =18 und
°
