Santhera gibt Topline-Ergebnisse der klinischen Phase-1-Studie von Catalyst Pharmaceuticals zu AGAMREE® bekannt 01.07.2026, 07:05 Uhr von dpa-AFX Jetzt kommentieren: 0

Die Daten untermauern das Potenzial von AGAMREE® als Therapie für ein breites
             Spektrum chronisch-entzündlicher seltener Erkrankungen
Pratteln,  Schweiz,  1. Juli  2026 -  Santhera  Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
heute     die    Topline-Ergebnisse    (https://ir.catalystpharma.com/news/news-
details/2026/Vamorolone-Demonstrates-On-Target-Glucocorticoid-Activity-Without-
the-Immunosuppression-Characteristic-of-Traditional-Corticosteroids-at-Clinical-
Doses/default.aspx)  einer  zweiteiligen  klinischen  Phase-1-Studie zu AGAMREE®
bekannt,    die    von    seinem   nordamerikanischen   Lizenzpartner   Catalyst
Pharmaceuticals,  Inc. ("Catalyst")  durchgeführt wurde.  Die Studie  legt nahe,
dass  AGAMREE® eine  glukokortikoide und  entzündungshemmende Wirkung entfaltet,
ohne  dabei  nennenswerte  immunsuppressive  Effekte  zu  verursachen,  was  den
potenziellen   Einsatz  als  Therapie  bei  einem  breiten  Spektrum  chronisch-
entzündlicher seltener Erkrankungen untermauert.
Die  an  gesunden  erwachsenen  Probanden  durchgeführte  Studie untersuchte die
Äquipotenz   von   Deflazacort   und   AGAMREE®   und  bewertete  das  klinische
immunsuppressive  Potenzial von AGAMREE®  bei steigenden Dosierungen.  In Teil A
zeigten  sowohl  AGAMREE®  als  auch  Deflazacort  die  erwartete zielgerichtete
Glukokortikoidrezeptoraktivität und eine vergleichbare Cortisolunterdrückung bei
klinischen  Dosierungen,  wobei  AGAMREE®  weniger  ausgeprägte immunsuppressive
Biomarker-Effekte  aufwies,  was  mit  der  derzeit in der Zulassung angegebenen
Dosierung  von  AGAMREE®  zur  Behandlung  der  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)
übereinstimmt.  Teil B zeigte, dass  klinisch relevante immunsuppressive Effekte
nur  bei  der  höchsten  Dosisstufe  beobachtet  wurden,  die  über  der derzeit
zugelassenen  AGAMREE-Dosierung  lag.  Bei  niedrigeren Dosisstufen wurden keine
relevanten immunsuppressiven Effekte beobachtet.
Im  Rahmen einer  im Jahr  2023 geschlossenen exklusiven Lizenzvereinbarung hält
Catalyst  die Vermarktungsrechte  an AGAMREE®  in Nordamerika  für DMD  und alle
potenziellen zukünftigen Indikationen, während Santhera ein Vorverhandlungsrecht
für  alle Rechte außerhalb  Nordamerikas in Bezug  auf neue Indikationen behält.
Gemäß   den   Bedingungen  der  Lizenzvereinbarung  hat  Santhera  Anspruch  auf
umsatzabhängige   Meilensteinzahlungen   sowie   auf   Lizenzgebühren   auf  den
Nettoumsatz aller vermarkteten Indikationen.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE®  ist  ein  dissoziatives  Kortikosteroid,  das  für  die Behandlung der
Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  zugelassen  ist.  Es  bindet  selektiv  an den
Glukokortikoidrezeptor   und   löst   durch   Hemmung   der   NF-?B-vermittelten
Gentranskription  eine entzündungshemmende Wirkung  aus, während es gleichzeitig
eine  verminderte Transaktivierung  anderer Gene  bewirkt(1). AGAMREE®  ist kein
Substrat  für  11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase  (11?-HSD)-Enzyme,  die  an der
lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit
der  Kortikosteroid-assoziierten Toxizität  in Verbindung  gebracht werden(2,3).
Dieses  pharmakologische Profil  bildet die  Grundlage für  seine Einstufung als
dissoziatives  Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende
Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren,
die  mit  einer  langfristigen  konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden
sind(1-3).
In der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE® seinen
primären  Endpunkt  und  zeigte  nach  24 Wochen  eine  statistisch signifikante
Verbesserung  der  Geschwindigkeit  beim  Aufstehen  (Time to Stand, TTSTAND) im
Vergleich   zu   Placebo   (p   =   0,002)(4). Die   am  häufigsten  berichteten
Nebenwirkungen  waren  Cushing-ähnliche  Symptome,  Erbrechen,  Gewichtszunahme,
gesteigerter   Appetit   und   Reizbarkeit;   die   meisten   waren  leicht  bis
mittelschwer(1).
Langzeitdaten   aus  bis  zu  acht  Jahren  AGAMREE-Behandlung  wurden  auf  der
klinischen  und wissenschaftlichen Konferenz  der Muscular Dystrophy Association
(MDA)  im  März  2026 vorgestellt(5,6).  In  Propensity-Score-gepaarten Analysen
zeigte   AGAMREE®  eine  dauerhafte  Wirksamkeit,  die  mit  der  von  Standard-
Kortikosteroiden  vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil:
eine   geringere   Inzidenz   von  Wirbelkörperfrakturen  im  Vergleich  zu  mit
Deflazacort  behandelten  Kohorten  (8,1  %  vs.  41,9 %;  p  = 0,0082)(5); eine
aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil
von   12,17 cm   bei  einer  Körpergrösse  von  im  Vergleich  zu  herkömmlichen
Kortikosteroiden  (p Â