SK pharmteco und Genethon demonstrieren die Stärke des Produktionsstandorts Frankreich für das richtungsweisende DMD-Gentherapieprogramm 21.07.2026, 16:57 Uhr von dpa-AFX Jetzt kommentieren: 0

RANCHO CORDOVA, Kalifornien, July 21, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- SK pharmteco
(https://www.skpharmteco.com/) hat heute Einzelheiten seiner fortlaufenden
strategischen Produktionspartnerschaft mit Genethon
(https://www.genethon.com/) bekannt gegeben. Die in Frankreich ansässige
gemeinnützige Forschungs- und Entwicklungsorganisation zählt zu den Wegbereitern
der Gentherapie für genetisch bedingte Erkrankungen.
Mit seinen auf virale Vektoren spezialisierten Produktionsanlagen in Frankreich
hat Yposkesi, ein Unternehmen von SK pharmteco, maßgeblich zur Entwicklung und
Herstellung von Genethons GNT-0004 beigetragen, einer experimentellen AAV8-
Mikro-Dystrophin-Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Diese Kooperation spiegelt nicht nur die kontinuierlichen Fortschritte von GNT-
0004 wider, sondern beweist auch die Stärke der französischen Kompetenzen von SK
pharmteco im Bereich viraler Vektoren innerhalb seines umfassenden globalen
Produktionsnetzwerks. Mit der nun in Frankreich verfügbaren Infrastruktur im
kommerziellen Maßstab (https://www.skpharmteco.com/news-insights/press-
release/sk-pharmteco-announces-cgmp-qualification-of-its-commercial-scale-viral-
vector-manufacturing-facility-in-france/) und ergänzenden Kapazitäten in den USA
ist SK pharmteco bestens positioniert, um Kunden von der Bereitstellung
klinischer Prüfpräparate für zulassungsrelevante Studien bis hin zur
kommerziellen Herstellung zu unterstützen.
Die Zusammenarbeit hat im Produktionsmaßstab überzeugende Ergebnisse erzielt und
strenge Qualitätsstandards erfüllt, um den klinischen Fortschritt des Programms
zu unterstützen. Bislang hat die Zusammenarbeit folgende Ergebnisse
hervorgebracht:
  * Zwanzig (20) Chargen AAV8-Mikro-Dystrophin: Herstellung, Prüfung und
    Freigabe im 400-Liter-Maßstab, darunter 18 Chargen gemäß den aktuellen
    Richtlinien für Gute Herstellungspraxis (Good Manufacturing Practice, cGMP).
  * Master- und Arbeitszellbanken (MCB/WCB): Erfolgreiche Herstellung,
    Validierung und Freigabe zur Gewährleistung langfristiger
    Produktionsstabilität.
  * Analytische Methoden und Stabilitätsstudien: Durchführung aussagekräftiger
    Stabilitätsstudien sowie vollständige Validierung aller analytischen
    Methoden.
Diese wesentlichen Aktivitäten in den Bereichen Chemie, Herstellung und
Kontrollen (CMC) bildeten die regulatorische Grundlage dafür, dass Genethon die
Phase-I/II-Studien erfolgreich vorantreiben konnte. Darüber hinaus unterstützten
sie den Start der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie in Europa und im
Vereinigten Königreich, die 2025 von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA)
sowie der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA)
genehmigt wurde (https://www.genethon.com/genethon-to-launch-pivotal-trial-in-
europe-of-gnt0004-a-low-dose-microdystrophin-gene-therapy-for-duchenne-muscular-
dystrophy/).
Diese laufende randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde multizentrische
Zulassungsstudie soll insgesamt 72 gehfähige Jungen im Alter von 6 bis 10 Jahren
mit DMD einschließen. Die gewählte Dosis ist dabei niedriger als bei anderen
DMD-Gentherapie-Kandidaten, die sich derzeit in klinischen Studien befinden oder
bereits zugelassen sind.
Überzeugende Langzeitdaten, die auf der Jahrestagung 2026 der American Society
of Gene & Cell Therapy (ASGCT) vorgestellt wurden, zeigten eine anhaltende
Wirksamkeit über einen Zeitraum von zwei Jahren, klinisch bedeutsame und
dauerhafte Verbesserungen der Muskelfunktion sowie ein günstiges
Sicherheitsprofil bei den ersten mit GNT-0004 behandelten Patienten.
SK pharmteco produziert derzeit weitere klinische Chargen zur direkten
Unterstützung dieser Zulassungsstudie. Parallel dazu laufen Dokumentations- und
Vorbereitungsmaßnahmen für die künftige Prozessvalidierung sowie für die spätere
kommerzielle Herstellung.
Diese Partnerschaft unterstreicht zudem die anhaltende Dynamik der
Produktionsaktivitäten von SK pharmteco im Bereich viraler Vektoren in
Frankreich (https://www.skpharmteco.com/news-insights/press-release/sk-
pharmteco-announces-cgmp-qualification-of-its-commercial-scale-viral-vector-
manufacturing-facility-in-france/). Durch die Unterstützung eines komplexen AAV-
Programms mittels GMP-konformer Herstellung, analytischer Validierung und der
Belieferung der Zulassungsstudie zeigt SK pharmteco, dass sein Standort in
Frankreich auf umfassender Erfahrung aufbaut und hervorragend positioniert ist,
um weitere Programme für virale Vektoren in der späten Entwicklungsphase in
Europa und darüber hinaus zu unterstützen.
?Unsere Partnerschaft mit Genethon verkörpert die zentrale Mission von SK
pharmteco: wissenschaftliche Spitzeninnovationen in zuverlässige und skalierbare
Therapien zu überführen", sagt Joerg Ahlgrimm, CEO von SK pharmteco. ?Dieses
Programm belegt unsere Fähigkeit, anspruchsvolle AAV-Herstellungsprozesse nicht
nur für die Herstellung von Prüfpräparaten für zulassungsrelevante klinische
Studien umzusetzen. Es zeigt zugleich, dass wir über die Qualitätsstandards, das
technische Know-how und die operative Exzellenz verfügen, die für eine spätere
kommerzielle Herstellung erforderlich sind. Darüber hinaus unterstreicht es die
Stärke unserer Vektoren-Sparte in Frankreich innerhalb des globalen
Produktionsnetzwerks von SK pharmteco."
?Eine Gentherapie vom Forschungslabor bis in eine zulassungsrelevante Phase-III-
Studie zu führen, setzt höchste Standards in der Herstellung und regulatorischen
Compliance voraus", sagt Frederic Revah, CEO von Genethon. ?Das technische Know-
how und das außergewöhnliche Engagement des französischen Teams von SK pharmteco
haben entscheidend dazu beigetragen, diesen wichtigen klinischen Meilenstein zu
erreichen. Wir freuen uns darauf, diesen erfolgreichen Weg gemeinsam
fortzusetzen und die Entwicklung von GNT-0004 weiter voranzutreiben."
Über SK pharmteco
SK pharmteco ist ein weltweit tätiges Auftragsentwicklungs- und
Produktionsunternehmen (CDMO) mit Produktionsstätten, Forschungs- und
Entwicklungseinrichtungen sowie Analyselabors in den USA, Europa und Südkorea.
Die Kernkompetenzen des Unternehmens liegen in den Bereichen niedermolekulare
Wirkstoffe, Peptide und virale Vektoren, wodurch es über das erforderliche
Fachwissen verfügt, um komplexe Therapien auf den Markt zu bringen. Durch diese
Säulen unterstützt SK pharmteco weltweit biopharmazeutische Partner jeder Größe
mit umfassenden Entwicklungs- und Fertigungslösungen. SK pharmteco ist eine
Tochtergesellschaft von SK Inc. (KRX: 034730) (SK), der strategischen
Beteiligungsgesellschaft der SK Group, Südkoreas zweitgrößtem Mischkonzern.
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene, progressive genetische
Erkrankung, die sämtliche Muskeln des Körpers betrifft und überwiegend bei
Jungen auftritt (1 von 5.000). Ursache der Erkrankung sind Mutationen im Gen,
das für die Bildung des Strukturproteins Dystrophin verantwortlich ist.
Dystrophin ist für die Stabilität der Muskelzellmembran und den Stoffwechsel der
Muskelfasern unverzichtbar. Der Mangel an Dystrophin führt zu einer
fortschreitenden Degeneration der Skelett- und Herzmuskulatur, zum Verlust der
Geh- und Atemfähigkeit, zu einer Kardiomyopathie und schließlich - meist im
Alter zwischen 20 und 40 Jahren - zum Tod.
Über GNT0004 und die Studie
Das Gentherapeutikum GNT0004 besteht aus einem AAV8-Vektor (Adeno-assoziiertes
Virus) und dem optimierten hMD1-Transgen - einer verkürzten, aber voll
funktionsfähigen Version des Gens, das für Dystrophin codiert, jenes Proteins,
das Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie fehlt. Dieser Vektor kann dank einer
gewebsspezifischen Spc5-12-Promotorsequenz gezielt sowohl im Muskelgewebe als
auch im Herzen exprimiert werden. GNT0004 wird als einmalige intravenöse
Infusion verabreicht. Die Entwicklung erfolgte durch Genethon. In den
präklinischen Phasen arbeitete die Organisation mit den Teams von Prof. Dickson
(University of London, Royal Holloway), dem Institute of Myology (Paris) sowie
Caroline Le Guiner (INSERM/Universität Nantes/Universitätsklinikum Nantes)
zusammen.
Über Genethon
Genethon zählt zu den Pionieren auf dem Gebiet der Erforschung und Entwicklung
von Gentherapien für seltene Erkrankungen. Das gemeinnützige Forschungsinstitut
wurde von AFM-Téléthon gegründet. Das erste Gentherapiepräparat, an dessen
Entwicklung Genethon mitgewirkt hat, wurde für die Behandlung der spinalen
Muskelatrophie zugelassen. Genethon beschäftigt mehr als 240 Wissenschaftler und
Experten und hat sich zum Ziel gesetzt, innovative Therapien zu entwickeln, die
das Leben von Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen nachhaltig
verbessern. Derzeit befinden sich 15 Gentherapieprodukte, die aus der Forschung
von Genethon hervorgegangen sind oder zu deren Entwicklung Genethon beigetragen
hat, in klinischen Studien zur Behandlung von Erkrankungen der Leber, des
Blutes, des Immunsystems, der Muskulatur und der Augen. Weitere Programme sollen
innerhalb der kommenden fünf Jahre in die klinische Entwicklung überführt
werden. www.genethon.com (http://www.genethon.com/)
Kontakt:
Keith Bowermaster, APR, CCMP
Kommunikationsberater
keith.bowermaster@skpt.com (mailto:keith.bowermaster@skpt.com)
Pressekontakt Genethon:
Stéphanie Bardon - communication@genethon.fr
(mailto:communication@genethon.fr) / +33 (0)6 45 15 95 87
Daniel Eramian - Opus Biotech Communications - danieleramian@comcast.net
(mailto:danieleramian@comcast.net)
Â