BLUEBIRD BIO Forum: Community User: maka

https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-approves-bluebird-sickle-cell-disease-gene-therapy-can-lyfgenia-overcome-crisprs-halo

Die US-amerikanische FDA hat am Freitag Lyfgenia (Lovo-Cel) von Bluebird Bio ( NASDAQ: BLUE ) zugelassen, eine Gentherapie gegen Sichelzellenanämie. Die Behandlung nutzt einen lentiviralen Vektor – eine Art Genübertragungsvehikel – zur genetischen Veränderung. Es richtet sich an Patienten mit SCD, bei denen in der Vergangenheit vasookklusive Ereignisse aufgetreten sind. Bei der Behandlung werden die Blutstammzellen eines Patienten genetisch verändert, um HbAT87Q zu produzieren, ein durch Gentherapie gewonnenes Hämoglobin, das ähnlich wie Hämoglobin A funktioniert. Rote Blutkörperchen, die HbAT87Q enthalten, haben ein geringeres Sichelzellrisiko. Lyfgenia verwendet patienteneigene Blutstammzellen, die modifiziert und dann über eine einmalige Blutstammzelltransplantation zurückgegeben werden. bluebird bio ( BLAU ) hat die Großhandelskosten für den Erwerb von Lyfgenia auf 3,1 Millionen US-Dollar festgelegt. Das Unternehmen sagte, der Preis sei auf „die Anerkennung des Werts zurückzuführen, den die Therapie durch robuste und nachhaltige klinische Vorteile liefern kann, und auf die geschätzten lebenslangen Auswirkungen, die die Reduzierung oder Eliminierung von [gefäßverschließenden Ereignissen]“ auf die Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung der Patienten, zukünftige Einnahmen usw. haben kann Lebenschancen.“ Die Behandlung wird ab Anfang 2024 in bestimmten Behandlungszentren verfügbar sein. Darüber hinaus bietet das Biotech-Unternehmen ergebnisbasierte Vertragsoptionen an, „die den Kostenträgern eine sinnvolle Risikoteilung im Zusammenhang mit VOE-bedingten Krankenhausaufenthalten bieten – eine anspruchsbasierte Kennzahl, die direkt mit dem klinischen Nutzen korreliert und auf die Endpunkte der Studie im klinischen Entwicklungsprogramm Lyfgenia abgestimmt ist“. mit Patienten, die drei Jahre lang beobachtet wurden. Das Etikett von Lyfgenia enthält außerdem einen „Black-Box“-Warnhinweis zum Risiko von Blutkrebs. Nach einem anfänglichen Anstieg nach der Ankündigung fielen die Aktien von bluebird bio ( BLAU ) im Freitagnachmittagshandel um etwa 34 % . Die FDA hat am Freitag auch eine konkurrierende Gentherapie, Casgevy (exa-cel), von Vertex Pharmaceuticals ( VRTX ) und CRISPR Therapeutics ( CRSP ) zugelassen.

Das kann ich dir leider nicht beantworten.

Was bedeutet unter Vorbehalt genau? Werden nun die ersten Patienten beobachtet ob es vermehrt Auftritt und dann evtl die Zulassung wieder entzogen?

Unter Vorbehalt Zulassung. https://www.bloomberg.com/news/articles/2023-12-08/bluebird-sinks-after-gene-therapy-gets-fda-s-strictest-warning Es heißt, Patienten die das Medikament nahmen, sei Blutkrebs aufgetreten.

Muss doch einen Grund haben? Ist der Grund der, dass es eine weitere Zulassung auf crispr Technologie gibt die günstiger angeboten wird? Selbst wenn, wäre der Abschlag doch nicht gerechtfertigt mit 40%?

Shortseller

Weshalb -37% bei einer Zulassung?

Was ist jetzt denn los?

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease

Steht im FDA Tracker 20.12: 2023-12-20 The agency has set a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) goal date of December 20, 2023. http://www.businesswire.com/news/home/20230621695509/en/bluebird-bio-Announces-FDA-Priority-Review-of-the-Biologics-License-Application-for-lovotibeglogene-autotemcel-lovo-cel-for-Patients-with-Sickle-Cell-Disease-SCD-12-years-and-Older-with-a-History-of-Vaso-Occlusive-Events

https://finance.yahoo.com/news/bluebird-bio-reports-third-quarter-120000290.html

https://finance.yahoo.com/news/bluebird-bio-enters-advance-agreement-120000768.html

https://www.fiercepharma.com/pharma/bluebird-touts-zynteglo-skysona-launch-progress-fda-decision-scd-gene-therapy-draws-closer

https://www.fool.com/investing/2023/08/05/1-beaten-down-stock-that-could-soar-by-89-accordin/

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