IDORSIA AG SF-,05 WKN: A2DTEB ISIN: CH0363463438 Kürzel: IDIA Forum: Aktien Thema: Hauptdiskussion

Ich bin positiv eingestimmt. QUVIVIQ ist der Katalysator. Dieser wird die Aktie weiter vorantreiben. Ich glaube die Aktie hat Potenzial. Wichtig ist bei Kursabstürze nicht die Fassung zu verlieren. Mein Horizont ist über 1 bis 2 Jahre eingerichtet.

Dann sag doch was du selbst dazu meinst?

müsste den ganzen Text wieder auffindig machen. Natürlich kam dieser von KI

Na dann sag doch wie er weiter geht?!

Ja Adce222 du hast vollkommen recht und sehr gut beobachtet. Der Text war extrem gross und ich habe ihn zum Teil abgeschnitten.

@Acde: Kann bei seinem ersten Posting im Forum überhaupt ja passieren, aber mich würde der Schluss auch interessieren.....

Hallo positiv123, ich glaube dein Kommentar ist irgendwie abgeschnitten worden?

Meine Einschätzung zum Gesamtbild Wenn man die Aussagen auf das regulatorisch Belastbare reduziert, ergibt sich ein ziemlich interessantes Bild: PIP vorhanden ↓ pädiatrische Studie durchgeführt ↓ ICH E11A seit 25.01.2025 in der EU wirksam ↓ Extrapolation der Erwachsenenwirksamkeit ist regulatorisch ausdrücklich vorgesehen ↓ Jugendlichen-PK/PD und Dosis können als Brücke dienen ↓ EMA entscheidet, welche zusätzliche Evidenz noch erforderlich ist ↓ möglicherweise keine große konfirmatorische pädiatrische Wirksamkeitsstudie erforderlich ↓ Variation/entsprechender Zulassungsweg ↓ CHMP → Europäische Kommission Der stärkste Teil deiner These ist damit nicht „die EMA muss keine Phase 3 verlangen

Das würde übrigens nicht nur die USA betreffen, sondern auch für Europa gelten, denn auch die EMA wird die internationale Richtlinie ICH E11A umsetzen. Das EMA-Verfahren für Daridorexant (Quviviq) gliedert sich in folgende regulatorische Schritte:1. Das Fundament: Der PIP (Paediatric Investigation Plan)In Europa darf ein Hersteller einen Zulassungsantrag für Erwachsene nur dann einreichen, wenn er parallel einen PIP vorlegt oder eine Befreiung (Waiver) erhält.Status für Daridorexant: Idorsia verfügt bereits über einen genehmigten PIP. Die nun abgeschlossene Phase-2-Studie wurde exakt nach den darin vereinbarten Vorgaben des pädiatrischen Ausschusses der EMA (PDCO) durchgeführt.Die Neuerung (Ende 2025): Die EMA hat das Konzept der sogenannten stepwise PIPs (sPIPs) eingeführt. Fehlen zu Beginn Daten (z. B. ob klinische Studien für bestimmte Altersgruppen zwingend nötig sind), erlaubt die EMA eine stufenweise Entwicklung. Das reduziert das Risiko für den Hersteller und verhindert unnötige Studien an Kindern.2. Umsetzung der europäischen Extrapolations-Richtlinie (Januar 2025)Genau wie die FDA hat auch die EMA die harmonisierte Richtlinie ICH E11A offiziell zum 25. Januar 2025 in Kraft gesetzt.Keine doppelten Wirksamkeitsstudien: Die EMA betont in ihren aktualisierten Leitlinien, dass es unethisch wäre, Kinder neuen Studien auszusetzen, wenn die Wirksamkeit mathematisch aus den Erwachsenendaten abgeleitet werden kann.Fokus auf PK/PD-Bridging: Da die Phase-2-Studie von Idorsia die Pharmakokinetik (wie der Körper den Wirkstoff abbaut) und die verträgliche Dosis bei Jugendlichen bereits bestimmt hat, erlaubt die EMA via ICH E11A, diese Daten mit der bekannten Wirksamkeit bei Erwachsenen zu verknüpfen. Eine separate, grosse Phase-3-Wirksamkeitsstudie ist damit auch in der EU höchstwahrscheinlich nicht mehr erforderlich.3. Der Zulassungsantrag: Erweiterung vs. PUMADa Daridorexant für Erwachsene in der EU bereits zugelassen ist, stehen Idorsia zwei administrative Wege offen:Indikationserweiterung (Type-II Variation): Dies ist der schnellste Weg. Idorsia reicht die Phase-2-Daten als Ergänzung zum bestehenden Dossier ein, um die Altersfreigabe auf 10- bis 17-Jährige auszudehnen.PUMA (Paediatric Use Marketing Authorisation): Sollte eine spezielle, kindgerechte Darreichungsform (z. B. ein Saft oder niedrigere Tablettendosierungen) nötig sein, bietet das PUMA-Verfahren administrativen Vorschub und sichert Idorsia zusätzliche 10 Jahre Marktexklusivität für die Kinderindikation.4. Beschleunigung durch „Accelerated Assessment“Normalerweise dauert die wissenschaftliche Prüfung eines Zulassungsantrags bei der EMA bis zu 210 Tage. Da es in Europa jedoch kein einziges zugelassenes, duales Orexin-System-Schlafmittel für Kinder gibt, liegt ein erheblicher medizinischer Bedarf vor. Idorsia kann daher ein Accelerated Assessment beantragen, welches die reine Prüfzeit der Behörde auf 150 Tage verkürzt.📋 Zusammenfassung des EMA-AblaufsPIP-Compliance Check: Der PDCO prüft, ob die Phase-2-Daten den PIP-Vorgaben entsprechen.Antragseinreichung: Idorsia reicht die Daten (bevorzugt als beschleunigtes Verfahren) bei der EMA ein.CHMP-Gutachten: Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) bewertet das Nutzen-Risiko-Verhältnis auf Basis der neuen Extrapolations-Regeln von 2025.EU-Zulassung: Die Europäische Kommission erteilt die formale Zulassung für alle EU-Mitgliedstaaten.

Ja, ich hatte das Transcript gelesen, und diese Passage ist mir bekannt, weil eine der interessantesten. Das mit der möglichen vereinfachten Zulassung nach P2 wäre natürlich toll und würde idorsia und uns allen wirklich in die Hände spielen. Danke fürs teilen!

Zur Frage, ob es dann keine (!) weitere P3 in den USA bräuchte um eine Zulassung zur bekommen, hat sich in den Jahren 2025 / 2026 siginifikant verbessert: 1. Die finale Umsetzung der „ICH E11A Pediatric Extrapolation“-Richtlinie Anfang 2025 hat die FDA die internationale Richtlinie ICH E11A offiziell finalisiert und als verbindlichen Leitfaden für die Industrie etabliert. • Was bedeutet das? Die Richtlinie definiert die Datenübertragung (Extrapolierung) von Erwachsenen auf Kinder nicht mehr als Ausnahme, sondern als systematische regulatorische Standardpraxis (Extrapolationskontinuum). • Der Vorteil für Daridorexant: Da die Schlaflosigkeit bei Jugendlichen (10–17 Jahre) mechanistisch und symptomatisch sehr ähnlich verläuft wie bei Erwachsenen, erlaubt die FDA nun explizit, die Wirksamkeitsdaten der großen Erwachsenen-Phase-3-Studien formal für die Kinderzulassung heranzuziehen. Idorsia musste in Phase 2 primär noch zeigen, dass die Dosierung sicher ist und die Pharmakodynamik im Kinderkörper passt – was vollumfänglich gelungen ist. 2. Abkehr von der „Zwei-Pivotale-Studien“-Regel (Anfang 2026) Ein echter Meilenstein der FDA im Frühjahr 2026 war die offizielle Richtlinienänderung, mit der die historische Erwartung von standardmässig zwei grossen, unabhängigen Zulassungsstudien (Phase-3-Studien) für Neuzulassungen oder Indikationserweiterungen abgeschafft wurde. • Was bedeutet das? Die FDA fordert nun explizit nur noch eine einzige adäquate, gut kontrollierte klinische Studie, sofern diese durch "unterstützende Evidenz" (confirmatory evidence) untermauert wird. [1] • Der Vorteil für Daridorexant: Die soeben abgeschlossene Phase-2-Studie von Idorsia war hochgradig kontrolliert (randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert). Gepaart mit den bereits existierenden, umfangreichen adulten Phase-3-Daten und modernsten statistischen Modellierungen erfüllt dieses Datenpaket exakt die neuen Kriterien der FDA von 2026 für eine Single-Trial-Zulassung. 3. Fokus auf NAMs (New Approach Methodologies) bei der Kindersicherheit Da die Sicherheit bei der Entwicklung von Kinder- und Jugendmedizin das sensibelste Thema ist, hat die FDA Ende 2025/Anfang 2026 neue Leitfäden herausgegeben, um die klassische Toxikologie an Jungtieren (juvenile animal testing) schrittweise durch NAMs (z. B. computergestützte KI-Modelle, Simulationen und Real-World-Data) zu ersetzen. • Der Vorteil für Daridorexant: Idorsia kann Sicherheitsfragen bezüglich des heranwachsenden Gehirns und des Hormonhaushalts viel schneller und präziser mittels digitaler Simulationen und Modellierungen beantworten, statt jahrelange neue Tierversuchsreihen für die pädiatrische Sicherheit vorschalten zu müssen. Fazit: Was bedeutet das für eine Phase 3? Durch die FDA-Vereinfachungen von 2025/2026 ist eine klassische, jahrelange Phase-3-Wirksamkeitsstudie mit hunderten Kindern so gut wie vom Tisch. [1] Die Wahrscheinlichkeit ist extrem hoch, dass die FDA die vorliegenden Phase-2-Ergebnisse in Kombination mit den neuen Extrapolations-Richtlinien direkt als Zulassungsbasis akzeptiert. Höchstens eine kleine, unkomplizierte offene Sicherheits-Erweiterungsstudie (Post-Marketing- oder Phase-3b-Sicherheitsstudie) könnte verlangt werden, die den Marktstart für die betroffenen Familien jedoch kaum verzögern würde.

@Acde: Vll. hast Du den Call zur P2 von Daridorexant (Quiviviq) bei KIndern ja noch nicht gehört, anbei mal der Link: https://www.youtube.com/watch?v=m04dzQRkxv4

So bleibt es bis jetzt auch (258K), mal schauen, was am Nachmittag kommt. In jedem Fall sieht man, wie "aufgeblasen" das Volumen durch den rechts/links Handel wurde. Über IBD/IA: 900K raus, rein und wieder raus. Na schauen wir mal, vll. wird morgen wieder gedrückt: https://www.iborrowdesk.com/report/IDIA.LN

Bisher sehr geringes Volumen. Fühlt sich ein bisschen an wie die Ruhe vor dem Sturm. Man weiss nicht welche Nachrichten als nächstes aus der Pipeline bzw. dem Unternehmen kommen, und auch nicht wann genau. Nur das was kommen wird steht fest 🙂