IDORSIA AG SF-,05 WKN: A2DTEB ISIN: CH0363463438 Kürzel: IDIA Forum: Aktien Thema: Hauptdiskussion

Zur Frage, ob es dann keine (!) weitere P3 in den USA bräuchte um eine Zulassung zur bekommen, hat sich in den Jahren 2025 / 2026 siginifikant verbessert: 1. Die finale Umsetzung der „ICH E11A Pediatric Extrapolation“-Richtlinie Anfang 2025 hat die FDA die internationale Richtlinie ICH E11A offiziell finalisiert und als verbindlichen Leitfaden für die Industrie etabliert. • Was bedeutet das? Die Richtlinie definiert die Datenübertragung (Extrapolierung) von Erwachsenen auf Kinder nicht mehr als Ausnahme, sondern als systematische regulatorische Standardpraxis (Extrapolationskontinuum). • Der Vorteil für Daridorexant: Da die Schlaflosigkeit bei Jugendlichen (10–17 Jahre) mechanistisch und symptomatisch sehr ähnlich verläuft wie bei Erwachsenen, erlaubt die FDA nun explizit, die Wirksamkeitsdaten der großen Erwachsenen-Phase-3-Studien formal für die Kinderzulassung heranzuziehen. Idorsia musste in Phase 2 primär noch zeigen, dass die Dosierung sicher ist und die Pharmakodynamik im Kinderkörper passt – was vollumfänglich gelungen ist. 2. Abkehr von der „Zwei-Pivotale-Studien“-Regel (Anfang 2026) Ein echter Meilenstein der FDA im Frühjahr 2026 war die offizielle Richtlinienänderung, mit der die historische Erwartung von standardmässig zwei grossen, unabhängigen Zulassungsstudien (Phase-3-Studien) für Neuzulassungen oder Indikationserweiterungen abgeschafft wurde. • Was bedeutet das? Die FDA fordert nun explizit nur noch eine einzige adäquate, gut kontrollierte klinische Studie, sofern diese durch "unterstützende Evidenz" (confirmatory evidence) untermauert wird. [1] • Der Vorteil für Daridorexant: Die soeben abgeschlossene Phase-2-Studie von Idorsia war hochgradig kontrolliert (randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert). Gepaart mit den bereits existierenden, umfangreichen adulten Phase-3-Daten und modernsten statistischen Modellierungen erfüllt dieses Datenpaket exakt die neuen Kriterien der FDA von 2026 für eine Single-Trial-Zulassung. 3. Fokus auf NAMs (New Approach Methodologies) bei der Kindersicherheit Da die Sicherheit bei der Entwicklung von Kinder- und Jugendmedizin das sensibelste Thema ist, hat die FDA Ende 2025/Anfang 2026 neue Leitfäden herausgegeben, um die klassische Toxikologie an Jungtieren (juvenile animal testing) schrittweise durch NAMs (z. B. computergestützte KI-Modelle, Simulationen und Real-World-Data) zu ersetzen. • Der Vorteil für Daridorexant: Idorsia kann Sicherheitsfragen bezüglich des heranwachsenden Gehirns und des Hormonhaushalts viel schneller und präziser mittels digitaler Simulationen und Modellierungen beantworten, statt jahrelange neue Tierversuchsreihen für die pädiatrische Sicherheit vorschalten zu müssen. Fazit: Was bedeutet das für eine Phase 3? Durch die FDA-Vereinfachungen von 2025/2026 ist eine klassische, jahrelange Phase-3-Wirksamkeitsstudie mit hunderten Kindern so gut wie vom Tisch. [1] Die Wahrscheinlichkeit ist extrem hoch, dass die FDA die vorliegenden Phase-2-Ergebnisse in Kombination mit den neuen Extrapolations-Richtlinien direkt als Zulassungsbasis akzeptiert. Höchstens eine kleine, unkomplizierte offene Sicherheits-Erweiterungsstudie (Post-Marketing- oder Phase-3b-Sicherheitsstudie) könnte verlangt werden, die den Marktstart für die betroffenen Familien jedoch kaum verzögern würde.

@Acde: Vll. hast Du den Call zur P2 von Daridorexant (Quiviviq) bei KIndern ja noch nicht gehört, anbei mal der Link: https://www.youtube.com/watch?v=m04dzQRkxv4

So bleibt es bis jetzt auch (258K), mal schauen, was am Nachmittag kommt. In jedem Fall sieht man, wie "aufgeblasen" das Volumen durch den rechts/links Handel wurde. Über IBD/IA: 900K raus, rein und wieder raus. Na schauen wir mal, vll. wird morgen wieder gedrückt: https://www.iborrowdesk.com/report/IDIA.LN

Bisher sehr geringes Volumen. Fühlt sich ein bisschen an wie die Ruhe vor dem Sturm. Man weiss nicht welche Nachrichten als nächstes aus der Pipeline bzw. dem Unternehmen kommen, und auch nicht wann genau. Nur das was kommen wird steht fest 🙂