Etwa eines von 31 achtjährigen Kindern wurde in den jüngsten Erhebungen des US-amerikanischen CDC mit einer Autismus-Spektrum-Störung identifiziert. Die Zahl entspricht 3,2 Prozent der untersuchten Kinder aus 16 US-Regionen und lässt sich nicht ohne Weiteres auf jedes Land übertragen. Sie verdeutlicht dennoch, wie groß der medizinische Bedarf ist.
Die hohe Prävalenz hat bisher nicht zu einer vergleichbaren Zahl erfolgreicher Arzneimittel geführt. Autismus umfasst sehr unterschiedliche Ausprägungen, Begleiterkrankungen und Entwicklungsverläufe. Roche scheiterte mit einem gezielten Wirkstoff gegen soziale und kommunikative Schwierigkeiten, Harmony verfehlte mit einem Cannabidiolgel einen wichtigen Endpunkt bei Fragilem-X-Syndrom und Jazz zeigt, unter welchen Bedingungen Cannabidiol überhaupt zu einem regulär zugelassenen Medikament werden kann.
Roche lernte die Grenzen eines vielversprechenden Wirkmechanismus kennen
Roche Holding AG (ISIN: CH1499059983) entwickelte Balovaptan, einen Antagonisten des Vasopressin-1a-Rezeptors. Frühe Daten waren so vielversprechend, dass die FDA dem Kandidaten 2018 den Breakthrough-Therapy-Status verlieh. Der Wirkstoff sollte insbesondere soziale Interaktion und Kommunikation verbessern.
Die späteren kontrollierten Studien bestätigten diese Hoffnung nicht. Weder bei Erwachsenen noch bei Kindern zeigte Balovaptan einen überzeugenden Vorteil gegenüber Placebo bei den zentralen sozialen und kommunikativen Endpunkten. Die Studien machten zugleich deutlich, wie stark Placeboeffekte, unterschiedliche Ausgangssymptome und subjektive Beurteilungsskalen das Ergebnis beeinflussen können.
Harmony scheitert trotz gezielter Patientenauswahl
Harmony Biosciences Holdings, Inc. (ISIN: US4131971040) untersuchte ZYN002, ein synthetisch hergestelltes Cannabidiolgel, beim Fragilen-X-Syndrom. Die genetische Erkrankung gilt als häufigste bekannte erbliche Ursache von geistiger Behinderung und Autismus. ZYN002 enthält kein THC und wird über die Haut verabreicht.
In der Phase-III-Studie RECONNECT erhielten 215 Patienten zwischen drei und 29 Jahren entweder ZYN002 oder Placebo. Die Studie verfehlte ihren primären Endpunkt zur Verbesserung sozialer Vermeidung, wobei Harmony auf eine unerwartet hohe Placeboantwort verwies. Obwohl Fragiles-X-Syndrom und Autismus nicht gleichzusetzen sind, liefert der Rückschlag eine wichtige Warnung: Ein plausibler Cannabinoidmechanismus und positive Signale in Untergruppen reichen für einen kontrollierten Wirksamkeitsnachweis nicht aus.
Jazz zeigt, was aus Cannabidiol werden kann
Jazz Pharmaceuticals plc (ISIN: IE00B4Q5ZN47) liefert den erfolgreichen Gegenpol. Epidiolex ist eine standardisierte, hochgereinigte Cannabidiol-Lösung, die in den USA für Krampfanfälle im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom, dem Dravet-Syndrom und tuberöser Sklerose zugelassen ist.
Epidiolex ist kein Autismusmedikament und seine Wirksamkeit bei Epilepsie lässt sich nicht auf Verhaltenssymptome übertragen. Das Produkt zeigt jedoch, dass ein Cannabinoid den vollständigen pharmazeutischen Entwicklungsweg durchlaufen kann. Dafür braucht es eine reproduzierbare Formulierung, eindeutig definierte Patientengruppen und klinische Endpunkte, die einen belastbaren Vergleich mit Placebo ermöglichen.
NeuroThera testet CBD plus PEA gegen CBD allein
NeuroThera Labs Inc. (ISIN: CA64136J2002) untersucht mit SCI-210 eine Kombination aus Cannabidiol und CannAmide, einer eigenen Formulierung von Palmitoylethanolamid. Die zentrale Frage lautet, ob die Zugabe von PEA gegenüber einer Behandlung mit CBD allein einen messbaren Zusatznutzen bringt.
Die randomisierte, doppelblinde und kontrollierte Studie am Soroka Medical Center soll 60 Kinder zwischen fünf und 18 Jahren aufnehmen. Ende August 2026 waren nach Unternehmensangaben 26 Kinder eingeschlossen. Die Behandlungsdauer beträgt 20 Wochen. Zu den primären Messgrößen gehören der von den Eltern ausgefüllte Aberrant Behavior Checklist-Community-Fragebogen, die ärztlich bewertete Clinical Global Impressions-Improvement-Skala und die Bestimmung einer geeigneten Dosis.
Die spannende Zahl löst das Studienproblem nicht
Die CDC-Zahl von einem betroffenen Kind unter 31 beschreibt die gesellschaftliche Dimension, aber keinen einheitlichen Arzneimittelmarkt. Ein Wirkstoff kann auf Irritabilität, soziale Vermeidung, Angst, Schlafprobleme oder andere Begleitsymptome zielen. Diese Endpunkte verlangen jeweils eigene Studien und dürfen nicht miteinander vermischt werden.
Für NeuroThera wird daher nicht allein entscheidend sein, ob sich die Teilnehmer während der Studie verbessern. SCI-210 muss sich gegenüber der CBD-Kontrolle abheben und auf verschiedenen Bewertungsskalen ein konsistentes Ergebnis liefern. Die Rückschläge von Roche und Harmony zeigen, wie schwierig diese Trennung ist. Jazz belegt wiederum, dass cannabinoidbasierte Medikamente regulatorisch bestehen können, wenn Indikation, Patientengruppe und klinischer Nutzen präzise definiert sind.
Quellen
https://www.cdc.gov/autism/data-research/index.html
https://www.cdc.gov/mmwr/volumes/74/ss/ss7402a1.htm
https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2018-01-29
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35151410/
https://jamanetwork.com/journals/jamapsychiatry/fullarticle/2793696
https://ir.harmonybiosciences.com/news-releases/news-release-details/harmony-biosciences-provides-update-its-phase-3-reconnect-study
https://www.jazzpharma.com/science/pipeline
https://www.thenewswire.com/press-releases/1k98FqlyZ-neurothera-labs-achieves-significant-enrollment-momentum-in-sci-210-autism-clinical-trial.html
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