Applied Therapeutics Forum: Community User: Reevo90

Im Gegenteil! Bei seltenen Krankheiten gibt es oft Orphan-Drug-Status, was Marktexklusivität (7–10 Jahre in den USA/EU) und steuerliche Vorteile bringt. Medikamente für seltene Krankheiten sind oft sehr teuer (häufig >200.000 USD pro Jahr pro Patient). Selbst bei relativ kleinen Patientenzahlen kann so ein Medikament Milliardenumsätze generieren, wenn es als Standardtherapie anerkannt wird.

Fakt ist, Applied Therapeutics hatte ein Treffen mit der FDA: Thema war ein potenzieller Zulassungsantrag für Govorestat zur Behandlung des Sorbitdehydrogenase-Mangels bei der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT-SORD). Nur weil unmittelbar nach dem Treffen noch keine Ergebnisse vorliegen heißt das nicht direkt, dass alles den Bach runter geht. Es ist im Prozedere der FDA normal, dass die Zusammenfassung eines Treffens bis zu mehrere Wochen dauern kann. Vorher wird AT auch nix groß kommunizieren. Das ein Treffen stattgefunden hat, ist aber definitiv mal als positiv zu bewerten. Denn wenn es nix neues aus der Forschung gibt, plant man auch keinen weiteren Versuch einer Zulassung