ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL WKN: A1XCY0 ISIN: US90400D1081 Kürzel: RARE Forum: Aktien Thema: Hauptdiskussion

Irgendwie ahne ich nichts Gutes🤔 Warum gibt der Kurs so stark nach die letzten Tage?

Noch dabei, aber nur noch mit kleiner Position

Werde wahrscheinlich heute auch verkaufen...

Kann jederzeit kommen. Spätestens Samstag

Du rechnest mit Zulassung?

Habe nachgelegt gestern Abend

Noch dabei?

Immer noch dabei?

Analysten schätzen die Zulassungswahrscheinlichkeit für UX111 derzeit auf etwa 65–80% – kein Selbstläufer, aber ein solider Trend zu "eher wahrscheinlich als nicht". Konkrete Einschätzungen: Simply Wall St / Seeking Alpha rechnen mit 65% Zulassungswahrscheinlichkeit. Ein unabhängiger Biotech-Analyst (BowTiedBiotech) sieht es optimistischer bei 70–80%, mit Verweis auf die starke und dauerhafte Biomarker-Aktivität und unterstützende Entwicklungsdaten. Was für eine Zulassung spricht: Das vorherige CRL im Juli 2025 betraf nicht die Wirksamkeit, sondern CMC-Fragen (Herstellung/Qualität) und Inspektionsbeanstandungen – die FDA hatte die neurologischen Entwicklungsdaten bereits als robust eingestuft. Die neu eingereichten Daten enthalten jetzt bis zu 8,5 Jahre Follow-up mit anhaltender klinischer Verbesserung. Priority Review und Fast-Track-artiger Status (beschleunigte Zulassung) signalisieren, dass die FDA das Programm unterstützt. Bei Erfolg wäre es die erste Therapie überhaupt für diese tödliche Krankheit – hoher medizinischer Bedarf spielt bei der FDA oft eine Rolle. Risikofaktoren: Die Wirksamkeitsdaten stützen sich auf einen Vergleich mit historischen Naturverlaufsdaten statt auf eine randomisierte, placebokontrollierte Studie – die FDA könnte hier Fragen zur Vergleichbarkeit der Patientengruppen stellen. CMC/Herstellung bleibt ein eigenständiges Risiko: Selbst bei überzeugenden klinischen Daten könnten Inspektionsergebnisse oder Konsistenzprobleme in der Produktion eine erneute Verzögerung auslösen. Ultragenyx selbst hat wenig Spielraum, falls die FDA das Datenpaket als unzureichend einstuft – eine schnelle Nachbesserung wäre dann schwierig. Insgesamt: Die Chancen stehen deutlich besser als 50/50, aber es bleibt ein binäres regulatorisches Ereignis mit echtem Risiko auf beiden Seiten.

Werden die die früheren Bedenken ausgeräumt haben? Das Teil ist ja mittlerweile sowas von überverkauft.

In der Zwischenzeit ist UX111 von Ultragenyx eine AAV9-Gentherapie für das Sanfilippo-Syndrom Typ A, eine Erbkrankheit, die einen fortschreitenden und irreversiblen neurologischen Verfall verursacht. Das Unternehmen strebt eine beschleunigte Zulassung an und sagte, dass UX111 die erste zugelassene Behandlung für die Krankheit sein würde. Das frühere vollständige Antwortschreiben der FDA äußerte Bedenken hinsichtlich der Herstellungs- und Anlageninspektionsangelegenheiten. Da die Frist auf Samstag fällt, könnte die Entscheidung am Freitag oder am Wochenende bekannt gegeben werden.

Das kann keiner sagen.. spätestens Montag (spürbar beim Kurs).. für uns in € handelbar, zumindest ein kleiner Vorteil 🤔

Wann rechnest du mit einem FDA Entscheid? Auf Stocktwits hatten viele schon heute damit gerechnet?

Warum fällt das immer noch?

Bleibe auf jeden Fall bis Donnerstag oder Entscheidung dabei.. +40 oder -40 Punkte, alles möglich 🧐