Ocugen Aktienforum WKN: A2PSZH ISIN: US67577C1053 Forum: Aktien Thema: Hauptdiskussion

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Highlights der Fragerunde Während der Fragerunde erörterten Musunuri und das Unternehmen die wissenschaftliche Rationale hinter den Programmen und die Designentscheidungen der Studien. Zu GA sagte das Management, dass RORA helfe, mehrere Signalwege zu regulieren und es dem System ermöglichen könne, sich neu zu justieren, den Krankheitsverlauf zu kontrollieren oder bei einigen Patienten sogar umzukehren. Zum Phase-3-Design erklärte das Unternehmen, die GA-Studie sei auf eine 25-prozentige Reduktion der Läsionsgröße ausgelegt, was es nach der in Phase 2 beobachteten Reduktion von 33 % als konservatives Ziel bezeichnete. Zu Morbus Stargardt sagte das Management, der Ein-Jahres-Effekt von 54 % sei vorteilhaft im Vergleich zu Wettbewerberdaten, die eine Reduktion von 35 % über zwei Jahre zeigten. Zu RP erklärte das Unternehmen, der NR2E3-Ansatz ziele darauf ab, das zelluläre Umfeld zurückzusetzen, und eine gepoolte Analyse über verschiedene Mutationen hinweg sei geplant. Zur Sicherheit sagte das Management, dass die breitere Erfahrung mit Vitrektomie und AAV5 keine medikamentenbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gezeigt habe. Musunuri sagte: „Wir können einen Behandlungserfolg innerhalb eines Jahres nachweisen, verglichen mit allem, was es sonst auf dem Markt gibt – und das mit einer potenziell einmaligen Behandlung für das ganze Leben. Das ist der Unterschied.“ Er fügte hinzu: „Wir zielen nicht auf 200 oder 5.000 Patienten ab. Mit unseren potenziellen Einmalbehandlungen wollen wir Hunderttausende bis Millionen erreichen, und das ist der Unterschied zwischen Ocugen und anderen Unternehmen.“

Sicherheitsprofil Ocugen teilte mit, dass über alle drei Programme hinweg bisher keine medikamentenbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse beobachtet wurden. Laut Management sind operationsbedingte Probleme durch die Vitrektomie in den meisten Fällen abgeklungen. Das Unternehmen wies auch darauf hin, dass die Aufsichtsbehörden für Gentherapie-Programme eine fünfjährige jährliche Sicherheitsnachbeobachtung fordern. Ocugen sagte, dass Drei-Jahres-Daten zum Zeitpunkt der Einreichung der BLAs verfügbar sein sollten. Zukünftiger Ausblick Ocugen präsentierte einen vollen klinischen und regulatorischen Zeitplan für die nächsten Jahre. Q1 2025: Ergebnisse der adaptiven Neubewertung der Stichprobengröße für Morbus Stargardt Q2 2025: Top-Line-Daten für Morbus Stargardt Erste Hälfte 2025: Top-Line-Daten für RP Mitte 2025: BLA-Einreichung für Morbus Stargardt 2025: BLA-Einreichung für RP 2028: BLA-Einreichung für GA Das Management erklärte, das Unternehmen strebe drei BLA-Einreichungen innerhalb von drei Jahren an, gefolgt von weltweiten Zulassungen und Markteinführungen. Es fügte hinzu, dass Phase-2-Patienten nach der Behandlung weiterhin zwei bis drei Jahre nachbeobachtet werden, was zusätzliche Daten zur Sehfunktion, einschließlich LLVA, für spätere Einreichungen liefern könnte. Für GA sagte das Unternehmen, dass die Phase-3-Studie nach der Zwischenanalyse möglicherweise noch eine Anpassung der Stichprobengröße erfordern könnte. Für Morbus Stargardt hieß es, eine Verlängerung auf 16 Monate würde das Programm verzögern, aber eine Einreichung bis Ende 2025 nicht zwangsläufig verhindern.

Operative Updates Ocugen gab ein detailliertes Update zum Studiendesign, zur Patientenrekrutierung und zur Abstimmung mit den Aufsichtsbehörden. Für GA teilte das Unternehmen mit, dass es sowohl bei der FDA als auch bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) das gleiche Dossier eingereicht hat. Es erwartet in den nächsten Wochen Feedback der EMA zur Läsionsgröße als primärem Endpunkt. Die FDA hat bereits ihre Unterstützung für die Läsionsgröße als primären Endpunkt signalisiert, basierend auf Präzedenzfällen bei Komplement-Inhibitoren. Ocugen gab an, LLVA als sekundären Endpunkt hinzugefügt zu haben, um möglichen Bedenken der EMA hinsichtlich der Sehfunktion zu begegnen. Die GA-Phase-3-Studie ist für weniger als 300 Patienten konzipiert und sieht eine Zwischenanalyse bei 50 % Abschlussquote vor. Für Morbus Stargardt erklärte das Unternehmen, dass das adaptive Design es dem Datenüberwachungsausschuss ermögliche, die Ergebnisse zu überprüfen, ohne Ocugen zu entblinden. Der Ausschuss kann Änderungen der Stichprobengröße oder eine längere Nachbeobachtungszeit empfehlen. Das Management sagte, die Überrekrutierung auf 63 Patienten sollte helfen, eine eventuelle Aufstockung aufzufangen. Für RP teilte Ocugen mit, dass die Studie mit 140 Patienten wesentlich größer sei als typische von der FDA zugelassene Studien für genetische Medikamente, die oft weniger als 50 Patienten umfassten. Das Unternehmen fügte hinzu, dass seine früheren Sicherheitsstudien etwa 300 Patienten umfassten, die mit Vitrektomie und dem AAV5-Vektor ohne Gentherapie behandelt wurden, was zum Aufbau der Sicherheitsdatenbank beitrug.

Programm für Retinitis pigmentosa, OCU400 Die Rekrutierung für Phase 3 ist abgeschlossen. Die Studie umfasst 140 Patienten und mehr als 25 genetische Mutationen. Ocugen bezeichnete sie als die weltweit größte Studie für ein genetisches Medikament. Die Studie verwendet ein Verhältnis von 2 zu 1 zwischen Behandlungs- und Kontrollgruppe. Laut Management ist das Programm darauf ausgelegt, eine breite RP-Population abzudecken, einschließlich syndromaler, nicht-syndromaler und klinisch diagnostizierter Patienten. Das Unternehmen teilte mit, dass sein Härtefallprogramm (Expanded Access Program) etwa 50 Patienten umfasst, von denen einige auf der Grundlage einer klinischen Diagnose aufgenommen wurden, als keine Gentests verfügbar waren. Für den primären funktionalen Endpunkt verwendet Ocugen das "Luminance Dependent Navigation Assessment", das nach eigenen Angaben spezifischer und empfindlicher ist als der von einem Wettbewerber verwendete Mobilitätstest. Das Unternehmen erklärte, der Endpunkt sei bereits in einem Setting mit 30 Patienten validiert worden und die Größe der eigenen Studie sei im Vergleich zu anderen zugelassenen genetischen Medikamenten vorteilhaft. Musunuri sagte: „Dies ist die weltweit größte Studie für ein genetisches Medikament. 140 Patienten. Das hat noch niemand gemacht. Die meisten von der FDA zugelassenen genetischen Medikamente hatten weniger als 50 Patienten.“

Programm für Morbus Stargardt, OCU410ST Phase-1-Daten zeigten eine Reduktion des Läsionswachstums um 54 % im Vergleich zu unbehandelten Augen. Der Unterschied zwischen der behandelten Gruppe und der Kontrollgruppe betrug 0,28 Quadratmillimeter. In die zulassungsrelevante Phase-2/3-Studie, GARDian3, wurden 51 Probanden aufgenommen, davon 34 behandelte und 17 unbehandelte. Die Rekrutierung wurde auf 63 Patienten übererfüllt, was dem Unternehmen einen Puffer verschafft, falls die Stichprobengröße angepasst werden muss. Ocugen teilte mit, dass eine adaptive Neubewertung der Stichprobengröße im laufenden Quartal erwartet wird. Das Unternehmen skizzierte drei mögliche Ergebnisse: keine Änderung des Studiendesigns, eine Aufstockung, die durch die Überrekrutierung abgedeckt werden könnte, oder eine Verlängerung des Zeitplans auf 16 Monate, was die Top-Line-Daten um vier bis sechs Monate verzögern könnte. Selbst bei einem längeren Zeitplan sei eine BLA-Einreichung bis Ende 2025 weiterhin möglich, so das Management. Die Top-Line-Daten werden derzeit für das zweite Quartal 2025 erwartet, wobei eine BLA-Einreichung für Mitte 2025 geplant ist, falls der Zeitplan eingehalten wird. Das Unternehmen gab an, dass das Programm gen-unabhängig sei und für Patienten vom Kindes- bis zum Erwachsenenalter in frühen bis fortgeschrittenen Krankheitsstadien geeignet sein könnte. Zudem könne die einmalige Behandlung die Krankheit potenziell aufhalten oder umkehren.

Ocugen gab an, dass in die Phase-3-Studie weniger als 300 Patienten aufgenommen werden und ein adaptives Design mit einer statistischen Aussagekraft (Power) von 95 % verwendet wird. Ein Datenüberwachungsausschuss (Data Monitoring Committee) wird eine Zwischenanalyse durchführen, wenn 50 % der Patienten die Studie abgeschlossen haben. Der primäre Endpunkt ist die Reduktion der Läsionsgröße mittels Quadratwurzel-Transformation nach 4, 8 und 12 Monaten. Sekundäre Endpunkte umfassen die Erhaltung der Ellipsoidzone und die Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte (Low Luminance Visual Acuity, LLVA). Das Management erklärte, dass es in Phase 3 eine Erhaltung der Ellipsoidzone von mindestens 20 % anstrebt, verglichen mit einer Erhaltung des Verlusts von 27 % in Phase 2. Das Unternehmen fügte hinzu, dass LLVA als sekundärer Endpunkt teilweise aufgenommen wurde, um der Präferenz der europäischen Regulierungsbehörden für funktionale Sehtests Rechnung zu tragen.

Finanzergebnisse und klinische Daten Das Unternehmen lieferte in der Zusammenfassung kein herkömmliches Finanzupdate, präsentierte jedoch detaillierte klinische Daten, die nach eigener Aussage die kommerziellen Aussichten seiner Pipeline untermauern. Programm für geographische Atrophie, OCU410 Phase-2-Daten zeigten bei der mittleren Dosis eine Reduktion der Läsionsgröße um 33 %, gemessen mittels Quadratwurzel-Transformation. Das Unternehmen meldete zudem eine Erhaltung des Verlusts der Ellipsoidzone um 27 %. Laut Management war der Behandlungserfolg innerhalb eines Jahres sichtbar, schneller als der in diesem Bereich oft übliche Zeitrahmen von zwei Jahren. Der Läsionsgrößenbereich in Phase 2 lag zwischen 2 und 20,5 Quadratmillimetern, während sich Phase 3 auf 2,5 bis 17,5 Quadratmillimeter konzentrieren wird, was zugelassenen Produkten entspricht. Präklinische Arbeiten zeigten eine glockenförmige Dosis-Wirkungs-Kurve, bei der die mittlere Dosis besser abschnitt als die hohe Dosis.

Pipeline-Strategie und Marktpotenzial CEO Shankar Musunuri erklärte, dass Ocugen ein Gentherapie-Portfolio für erbliche Netzhauterkrankungen und die altersbedingte Makuladegeneration aufbaut. Die drei führenden Programme des Unternehmens sind: OCU400 für Retinitis pigmentosa (RP) OCU410ST für Morbus Stargardt OCU410 für geographische Atrophie (GA) Das Management teilte mit, dass das Ziel darin bestehe, die BLA-Zulassungsanträge (Biologics License Applications) für RP und Morbus Stargardt im Jahr 2025 einzureichen, gefolgt von GA im Jahr 2028. Das Unternehmen strebt weltweite Zulassungen und Produkteinführungen für eine Zielgruppe an, die es auf Hunderttausende bis Millionen von Patienten weltweit beziffert. Ocugen erklärte, dass sich sein Ansatz von aktuell zugelassenen Therapien unterscheide, die in der Regel auf einen einzelnen Krankheitsmechanismus abzielen. Im Gegensatz dazu sind die Gentherapie-Programme darauf ausgelegt, mehrere Signalwege gleichzeitig zu beeinflussen. In den Programmen für GA und Morbus Stargardt verwendet das Unternehmen das RORA-Gen, das nach eigenen Angaben oxidativen Stress, den Fettstoffwechsel, Entzündungen und das Komplementsystem reguliert. Bei RP nutzt das Unternehmen das NR2E3-Gen, um wichtige Transkriptionsfaktoren hochzuregulieren und die zelluläre Homöostase wiederherzustellen. Musunuri sagte, die Strategie könne über eine reine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs hinausgehen. Er berichtete von Fällen, in denen sich die Krankheit nach zwei oder drei Jahren Nachbeobachtung anscheinend umkehrte.

Freitag, 10. Juli 2026 — Ocugen (OCGN) hat den "Virtual Ophthalmology Day" von Piper Sandler genutzt, um ein umfassendes Update zu seiner Pipeline für Augenerkrankungen zu geben. Im Fokus standen klinische Daten, regulatorische Pläne und eine Strategie, die auf einmaligen Gentherapie-Behandlungen basiert. Das Management erklärte, dass die Programme große Patientenpopulationen und multiple Krankheitsmechanismen adressieren könnten, wies aber auch auf die üblichen Risiken der späten Entwicklungsphase, des adaptiven Studiendesigns und längerer Nachbeobachtungszeiten hin. Wichtige Kernaussagen Ocugen gab bekannt, drei ophthalmologische Programme in der Spätphase voranzutreiben: für Retinitis pigmentosa, Morbus Stargardt und geographische Atrophie. Das Unternehmen verwies auf vielversprechende Wirksamkeitssignale, darunter eine Reduktion der Läsionsgröße um 33 % bei geographischer Atrophie und eine Verringerung des Läsionswachstums um 54 % bei Morbus Stargardt. Laut Management zeigten alle drei Programme bisher keine medikamentenbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse. Ocugen strebt die Einreichung von BLA-Zulassungsanträgen für Retinitis pigmentosa und Morbus Stargardt im Jahr 2025 sowie für geographische Atrophie im Jahr 2028 an. Das Unternehmen positioniert seinen Gentherapie-Ansatz als potenzielle Einmalbehandlung für große Patientengruppen, unterliegt aber weiterhin klinischen und regulatorischen Umsetzungsrisiken.

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