ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL WKN: A1XCY0 ISIN: US90400D1081 Kürzel: RARE Forum: Aktien Thema: Hauptdiskussion

Werden die die früheren Bedenken ausgeräumt haben? Das Teil ist ja mittlerweile sowas von überverkauft.

Analysten schätzen die Zulassungswahrscheinlichkeit für UX111 derzeit auf etwa 65–80% – kein Selbstläufer, aber ein solider Trend zu "eher wahrscheinlich als nicht". Konkrete Einschätzungen: Simply Wall St / Seeking Alpha rechnen mit 65% Zulassungswahrscheinlichkeit. Ein unabhängiger Biotech-Analyst (BowTiedBiotech) sieht es optimistischer bei 70–80%, mit Verweis auf die starke und dauerhafte Biomarker-Aktivität und unterstützende Entwicklungsdaten. Was für eine Zulassung spricht: Das vorherige CRL im Juli 2025 betraf nicht die Wirksamkeit, sondern CMC-Fragen (Herstellung/Qualität) und Inspektionsbeanstandungen – die FDA hatte die neurologischen Entwicklungsdaten bereits als robust eingestuft. Die neu eingereichten Daten enthalten jetzt bis zu 8,5 Jahre Follow-up mit anhaltender klinischer Verbesserung. Priority Review und Fast-Track-artiger Status (beschleunigte Zulassung) signalisieren, dass die FDA das Programm unterstützt. Bei Erfolg wäre es die erste Therapie überhaupt für diese tödliche Krankheit – hoher medizinischer Bedarf spielt bei der FDA oft eine Rolle. Risikofaktoren: Die Wirksamkeitsdaten stützen sich auf einen Vergleich mit historischen Naturverlaufsdaten statt auf eine randomisierte, placebokontrollierte Studie – die FDA könnte hier Fragen zur Vergleichbarkeit der Patientengruppen stellen. CMC/Herstellung bleibt ein eigenständiges Risiko: Selbst bei überzeugenden klinischen Daten könnten Inspektionsergebnisse oder Konsistenzprobleme in der Produktion eine erneute Verzögerung auslösen. Ultragenyx selbst hat wenig Spielraum, falls die FDA das Datenpaket als unzureichend einstuft – eine schnelle Nachbesserung wäre dann schwierig. Insgesamt: Die Chancen stehen deutlich besser als 50/50, aber es bleibt ein binäres regulatorisches Ereignis mit echtem Risiko auf beiden Seiten.

Immer noch dabei?

Noch dabei?

Habe nachgelegt gestern Abend

Das kann keiner sagen.. spätestens Montag (spürbar beim Kurs).. für uns in € handelbar, zumindest ein kleiner Vorteil 🤔

Wann rechnest du mit einem FDA Entscheid? Auf Stocktwits hatten viele schon heute damit gerechnet?

Warum fällt das immer noch?

Bleibe auf jeden Fall bis Donnerstag oder Entscheidung dabei.. +40 oder -40 Punkte, alles möglich 🧐

Wartest du die FDA Entscheidung (19.9.) ab?

.. etwas drüber, trotzdem noch verhalten. Bleibe drin, bin aktuell minimal rot 🫣🤭

RSI unter 20.

Jo, aber der 19.9. ist doch hier das entscheidende Datum!

War keine gute Woche für 90% der Bios, da treffen die zunehmend schlechte politische Lage mit einem sowieso meistens schwachen September zusammen. Inflation steigt, keine Ende mit Iran in Sicht, im Gegenteil spitzt sich die Lage immer mehr zu. Die nächsten Wochen können weiter schwierig werden.

Am 19. September 2026 steht für das Pharmaunternehmen Ultragenyx Pharmaceutical eine wichtige regulatorische Entscheidung der US-Zulassungsbehörde FDA (PDUFA-Termin) über die Zulassung der Gentherapie UX111 an.Hier ist die deutsche Übersetzung der wichtigsten Details:Regulatorische MeilensteinePDUFA-Entscheidungsdatum: Der 19. September 2026 ist der Zieltermin der FDA für die Entscheidung über den Zulassungsantrag (BLA) für UX111 (Rebisufligene Etisparvovec).Indikation: UX111 ist eine AAV9-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA), einer seltenen und tödlich verlaufenden genetischen Gehirnerkrankung.Erste Therapie: Im Falle einer Zulassung wäre es die weltweit erste verfügbare Behandlung für MPS IIIA. Für alle die neu sind oder es auch nicht wussten.