CRISPR THERAPEUT. SF -,03 WKN: A2AT0Z ISIN: CH0334081137 Kürzel: CRSP Forum: Aktien Thema: Hauptdiskussion

1. Blutkrankheiten: • Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie: • Casgevy (Exagamglogene autotemcel): Eine zugelassene Therapie (USA: Dezember 2023, EU: Februar 2024), die BCL11A-Gen bearbeitet, um funktionales Hämoglobin zu produzieren. • Forschungsfokus: Langzeitstudien zur Sicherheit und Wirksamkeit (z. B. Beobachtung von Patienten über 5–15 Jahre, um Risiken wie Leukämie zu bewerten). Neue Studien zur Optimierung der Verabreichung und Reduktion von Nebenwirkungen (z. B. Myeloablation) sind in Planung. • Ausblick 2025/2026: Veröffentlichung von Langzeitdaten, möglicherweise auf der ASH Annual Meeting (Dezember 2025). 2. Krebstherapien (Immuno-Onkologie): • CAR-T-Zelltherapien: • CTX110: Allogene CAR-T-Therapie für CD19-positive B-Zell-Malignome (z. B. Non-Hodgkin-Lymphom). In Phase-I/II-Studien, mit Fokus auf Sicherheit und Wirksamkeit. • CTX112: Weiterentwickelte CAR-T-Therapie, die mehrere Gene bearbeitet, um die Persistenz und Wirksamkeit der T-Zellen zu verbessern. Phase-II-Studien könnten 2025/2026 starten. • CTX130: Zielt auf CD70-positive Krebsarten (z. B. T-Zell-Lymphome, Nierenzellkarzinom). In klinischen Studien, mit möglichen Updates 2025. • Forschungsfokus: Entwicklung allogener (spendernaher) CAR-T-Zellen, um die Produktion zu vereinfachen und Kosten zu senken, sowie Minimierung von Immunreaktionen (z. B. Graft-versus-Host-Krankheit). 3. Autoimmunerkrankungen: • CTX211: Eine allogene CAR-T-Therapie für Autoimmunerkrankungen wie systemischen Lupus erythematodes (SLE) oder andere chronische Entzündungskrankheiten. • Forschungsfokus: Bearbeitung von Genen, um überaktive Immunantworten zu regulieren. Präklinische und frühe klinische Studien laufen, mit möglichen Ergebnissen in 2025/2026. 4. Herz-Kreislauf-Erkrankungen: • Transthyretin-Amyloidose (ATTR): Entwicklung von Therapien zur Korrektur des TTR-Gens, das Herz- und Nervenschäden verursacht. In Zusammenarbeit mit Partnern (z. B. Vertex) befinden sich Studien in Phase-III, mit potenziellen Ergebnissen 2025. • Forschungsfokus: In-vivo-Genbearbeitung, um die Proteinaggregation zu verhindern. 5. Diabetes (Regenerative Medizin): • VCTX210: In Zusammenarbeit mit ViaCyte entwickelt CRISPR Therapeutics eine Therapie mit genbearbeiteten Stammzellen, um Insulin-produzierende Beta-Zellen für Typ-1-Diabetes zu erzeugen. • Forschungsfokus: Optimierung der Zelltransplantation und Schutz vor Immunreaktionen. Klinische Studien (Phase I) laufen, mit möglichen Updates 2025. 6. Andere genetische Erkrankungen: • Hämophilie A und B: Forschung zur Korrektur von Genen, die für Blutgerinnungsfaktoren verantwortlich sind (F8, F9). Präklinische Studien, mit Plänen für klinische Tests in 2025/2026. • Cystische Fibrose: Frühe Forschung zur Bearbeitung des CFTR-Gens, noch in präklinischer Phase. 7. Technologische Weiterentwicklungen: • Präzisere CRISPR-Tools: Untersuchung von Technologien wie Base Editing oder Multiplex Editing, um die Genauigkeit zu erhöhen und Off-Target-Effekte zu minimieren. • In-vivo-Editing: Entwicklung von Methoden zur direkten Genbearbeitung im Körper (z. B. via virale Vektoren), anstatt ex vivo (außerhalb des Körpers), um die Therapie zu vereinfachen.