Passey: Potenzial Forum: Community User: Passey
Ich habe auch einmal etwas recherchiert und von meiner beruflichen Einschätzung finde ich, dass das Unternehmen, das auf Gentherapie und Genregulation mit Zinkfinger-Technologie (ZFP) spezialisiert ist – präziser als CRISPR und längere Erfahrungen, potential hat. Der Hauptkandidat ST-920 befindet sich nach überzeugenden Phase-1/2-Daten zur Fabry-Krankheit in der Vorbereitungsphase für die FDA-Zulassungseinreichung (BLA) Anfang 2026. Diese einmalige Gentherapie könnte die aufwändige Enzymersatztherapie dauerhaft ersetzen – sprich hoher unmet need und klares Blockbusterpotenzial (>1 Mrd. USD). Der zweite klinische Kandidat TX-200 zielt auf Nierentransplantationen und ist weltweit die erste Treg-Zelltherapie, die Abstoßungen ohne Immunsuppression verhindern soll - wow. Zudem entwickelt sie neurotherapeutische Programme gegen Alzheimer, Parkinson und Huntington sowie präklinische Ansätze gegen chronische Schmerzen und Prionenerkrankungen – allesamt mit großem unmet medical need. Partnerschaften bestehen u. a. mit Eli Lilly. Wichtige Termine bis Jahresende: vollständige Fabry-Daten im November 2025, Q3-Update im gleichen Monat. Q1 2026 (Vorbereitung) FDA-BLA-Einreichung für ST-920 (Fabry). Fazit: Sangamo ist ein hochspezialisierter Genmedizin-Pionier mit starker Plattform (ZFP, CAR-Tregs), großem medizinischem Potenzial – aber noch kurzer Cash-Runway und wie üblich hohem Biotech-Risiko. Herzlichen Dank für den Tip!!! Ich werde mal eine kleine Position anlegen.
In der Branche warte ich seit dem Hype von 2021 auf die Zündung. Allein, mir fehlt ein wenig der Glaube, dass es ausgerechnet JETZT so weit sein soll. Rate daher ein wenig zur Vorsicht und zur weiteren Beobachtung. Da muss sich erst einmal herauskristallisieren, wer von den ganzen Playern da am Tisch bleiben wird. Ich sehe da LINDE (immer schon Schwergewicht) und warhscheinlich als Gewinner Ballard. Purus könnte als Tankhersteller auch gut profitieren - aber wie gesagt....wird wohl noch ein wenig dauern. Auch mit Sun Hydrogen wäre ich da - wenn auch billigst zu haben - vorsichtig. War auch jahrelang dabei. Wenigstens keine grossen Verluste
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