Passey: Potenzial Forum: Community User: Passey
Ich habe auch einmal etwas recherchiert und von meiner beruflichen Einschätzung finde ich, dass das Unternehmen, das auf Gentherapie und Genregulation mit Zinkfinger-Technologie (ZFP) spezialisiert ist – präziser als CRISPR und längere Erfahrungen, potential hat. Der Hauptkandidat ST-920 befindet sich nach überzeugenden Phase-1/2-Daten zur Fabry-Krankheit in der Vorbereitungsphase für die FDA-Zulassungseinreichung (BLA) Anfang 2026. Diese einmalige Gentherapie könnte die aufwändige Enzymersatztherapie dauerhaft ersetzen – sprich hoher unmet need und klares Blockbusterpotenzial (>1 Mrd. USD). Der zweite klinische Kandidat TX-200 zielt auf Nierentransplantationen und ist weltweit die erste Treg-Zelltherapie, die Abstoßungen ohne Immunsuppression verhindern soll - wow. Zudem entwickelt sie neurotherapeutische Programme gegen Alzheimer, Parkinson und Huntington sowie präklinische Ansätze gegen chronische Schmerzen und Prionenerkrankungen – allesamt mit großem unmet medical need. Partnerschaften bestehen u. a. mit Eli Lilly. Wichtige Termine bis Jahresende: vollständige Fabry-Daten im November 2025, Q3-Update im gleichen Monat. Q1 2026 (Vorbereitung) FDA-BLA-Einreichung für ST-920 (Fabry). Fazit: Sangamo ist ein hochspezialisierter Genmedizin-Pionier mit starker Plattform (ZFP, CAR-Tregs), großem medizinischem Potenzial – aber noch kurzer Cash-Runway und wie üblich hohem Biotech-Risiko. Herzlichen Dank für den Tip!!! Ich werde mal eine kleine Position anlegen.
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