ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL WKN: A1XCY0 ISIN: US90400D1081 Kürzel: RARE Forum: Aktien Thema: Hauptdiskussion

15:30 🚀

Bin mal gespannt was kommt .

Hab gestern frühzeitig nachgekauft und EK sogar senken können. Wird bei mir eher ein Longinvest 🤗

Moin ... Ich auch

Die Prognose für die Zukunft: 🚀

Meiner Meinung nach ist das Teil stark unterbewertet und sollte deutlich steigen.

Wie sind eure Prognosen für heute?

Fayuvi erhielt zusätzlich Orphan Drug-, Fast-Track- und Breakthrough-Therapy-Status von der FDA Analysten-Kursziel-Median liegt aktuell bei 43 USD (Basis: 8 Analysten in den letzten 6 Monaten) Barclays hatte das Kursziel allerdings am 4. September von 43 auf 32 USD gesenkt (vor der Zulassung) – nach der heutigen Neuigkeit dürfte hier eine Anpassung nach oben folgen

Preis jetzt bekannt: Ultragenyx hat den Preis für Fayuvi auf 3,95 Mio. USD festgesetzt (laut Meldung von heute, 00:39 Uhr) – deutlich höher als bei Genglycos (2,7 Mio. USD), was angesichts der Schwere von Sanfilippo Typ A und fehlender Alternativen nicht überrascht.

Gibt es Details aus dem Call?

.. ein kleiner Schritt für RARE, .. oder genau anders herum 🤌🏻🧠👈🏻 bleibe drin ⏳🫣

300 bis 400 Patienten die im Moment in USA wohl in Frage kommen.

Ultragenyx Announces Approval of FAYUVI™ Gene Therapy, the First-Ever FDA-Approved Treatment for Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)—Ultragenyx Pharmaceutical Inc. https://share.google/sbAWLB6LBCagfOSdB Die Tage dann wieder über 20$

🤝

We believe we have adequate commercial supply to meet initial demand and will continue our efforts to scale manufacturing over time. We expect that the commercial product will be ready to ship to QTCs in approximately 30 to 60 days, consistent with the expectations we shared for Gene Glycos. This is now our sixth commercial approval and second gene therapy launch. The infrastructure capabilities and experience we have built in commercializing rare disease therapies are highly applicable across our entire portfolio of approved medicines, with purposeful alignment built into our approach for FAUV. We have been preparing for these two launches for months. We are excited to begin delivering this treatment to patients. With that, I'll turn it over to Emil.

Per-patient wholesale acquisition cost of UX111 at $3.95 million as the first and only one-time gene therapy treatment for this ultra-rare progressive and fatal neurodegenerative disease with a potential to slow or stop its irreversible decline.